1. 개정이유

적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 지정하려는 것임.

2. 주요내용

가. 총 17개 성분을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 3개 성분의 대상질환을 추가․확대함(안 별표 1 및 별표 2)

1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음.

2) 메폴리주맙 등 16개 성분과 자가혈액유래수지상세포 1개 성분을 각각 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 리포좀시타라빈 등 3개 성분의 대상질환을 추가함.

3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.

3. 참고사항

가. 관계법령 : 생    략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당 없음

라. 규제심사 : 규제 신설․강화 없음

식품의약품안전처 고시  제 2015 - 42 호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2015-11호, 2015. 3. 17.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2015년  7월  9일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

별표 1의 86번란, 161번란 및 188번란을 각각 다음과 같이 한다.

86	리포좀시타라빈(주사제)	림프종성 및 고형암성 뇌수막염
161	리오시구앗(Riociguat)(경구제)	1. 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO Group 4) 환자의 운동능력 개선 2. WHO 기능분류 II, III 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO GroupⅠ) 성인 환자에서 운동능력개선
188	이델라리시브(경구제)	1. 이전에 최소 2회 전신요법을 받았으나 재발한 소포 림프종 및 소림프구 림프종 2. 동반질환에 의해 항암화학요법이 부적합하여 리툭시맙 단독요법이 고려되는 재발한 만성 림프구성 백혈병

별표 1의 190번란 다음에 191번란부터 206번란까지를 각각 다음과 같이 신설한다.

191	메폴리주맙(주사제)	성인 및 청소년(12세 이상)에서 기존 치료에 적절하게 조절되지 않는 다음의 중증 호산구성 천식 치료의 추가 유지 요법 - 치료 시작 시 혈중 호산구 150 cells/㎕ 이상 또는 - 치료 시작 전 12개월 이내에 혈중 호산구 300 cells/㎕ 이상
192	블리나투모맙(주사제)	필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료
193	카나키누맙(주사제)	소아(2세 이상) 및 성인에서의 크리오피린 관련 주기적 증후군, 활동성 전신성 소아 특발성 관절염(2세 이상)
194	셀렉시팍(경구제)	WHO 기능분류 Ⅱ-Ⅳ 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO GroupⅠ) 환자의 치료
195	코비메티닙(경구제)	BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료에 베무라페닙과 병용 투여
196	아탈루렌(경구제)	디스트로핀 유전자의 넌센스 돌연변이에 기인한 뒤쉔 근디스트로피
197	프로프라놀롤염산염(경구제)	전신치료가 필요한 증식성 유아 혈관종
198	세벨리파제알파(주사제)	리소좀산 지질분해효소 결핍증
199	로미타피드메실산염(경구제)	동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증
200	아타자나비어/코비시스타트(경구제)	다른 항레트로바이러스와 병용하여 HIV-1 감염치료
201	인체흉선세포로 면역시킨 말의 항흉선 면역글로부린(주사제)	중증 재생불량성 빈혈
202	다루나비르/코비시스타트(경구제)	다른 항레트로바이러스와 병용하여 HIV-1 감염치료
203	카르필조밉(주사제)	이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법
204	아스포타제알파(주사제)	저인산증
205	이다루시주맙(주사제)	다비가트란 투여로 인해 생명을 위협하는 출혈이 있거나 응급수술 및 처치가 필요한 경우
206	페그인터페론베타-1a(주사제)	재발성 다발성경화증

별표 2의 3번란 중 “주사제”를 “경구제”로 하고, 6번란 다음에 7번란을 다음과 같이 신설한다.

7	자가혈액유래수지상세포(주사제)	교모세포종	제이더블유크레아젠(주)

부      칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.