「허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차」 전부개정

1. 개정이유

약사법령에 따라 지정된 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가 범위를 초과하여 사용가능한 약제를 결정하는 절차를 도입하여 해당 의약품에 대한 환자 접근성을 높이고, 허가초과 승인 절차를 현행화 및 합리적인 제제기준 마련을 통해 제도의 실효성 및 효율성을 제고하려는 것임

2. 주요내용

가. 약사법령에 따라 지정된 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가 범위를 초과하여 사용 가능한 약제를 결정하는 절차 신설(제3조, 제3조의2)

나. 업무 처리 절차 현행화(제4조)

다. 허가초과 사용 요양기관의 의무사항 및 사후관리 조항 신설(제5조)

3. 참고사항

가. 관계법령 : 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」제9조 및 [별표2]

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 기    타 : 신․구 조문대조표, 별첨

보건복지부 고시 제2019-218호

「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제9조 및 [별표2] 에 따른 「허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차」(보건복지부 고시 제2010-43호, 2010.6.25.)를 다음과 같이 개정·발령합니다.

2019년 10월 8일

보건복지부장관

「허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한

기준 및 절차」 전부개정

허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차 전부를 다음과 같이 개정한다.

제2조 중 “약제의 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 약제(이하 “허가초과 사용약제”라 한다)에”를 “약제를 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 경우(이하 “허가초과 사용”이라 한다)로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에”로 하고, “다만, 요양급여기준 제5조제3항에 따라”를 “다만, 요양급여기준 제5조제4항에 따라”로 한다.

제3조의 제목 중 “비급여”를 “허가초과”로 하고, 같은 조 제목 외의 부분을 제1항으로 하며, 같은 조 제1항 중 “허가초과 사용약제의 비급여 사용의 승인을 신청할 수 있는 요양기관은”을 “약제의 허가초과 사용승인을 신청할 수 있는 요양기관은”으로 하고, 같은 조에 제2항을 다음과 같이 신설한다.

② 제1항에도 불구하고 건강보험심사평가원장(이하 “심평원장”이라 한다)이 예외적으로 제3조의2제3항에 의하여 인정한 약제에 대하여는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가초과 사용승인을 신청할 수 있다.

제3조의2를 다음과 같이 신설한다.

제3조의2(허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대 요청 등) ① 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 단체는 심평원장에게 특정 약제의 허가초과 사용에 대하여 제3조제2항에 따라 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청할 수 있다. 다만, 제4조제5항 후단에 따른 관련 단체의 경우에는 그러하지 아니하다.

1. 대한의사협회

2. 대한병원협회

3. 대한치과의사협회

4. 의료법 제77조제4항에 따른 전문과목별 관련 학회

② 제1항 각 호의 단체는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청하고자 하는 약제(이하 ‘신청약제’라고 한다)가 제2조 각 호 및 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성 여부를 확인하여 심평원장에게 신청하여야 한다.

③ 심평원장은 제2항에 따라 단체의 신청을 받은 경우, 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는지 여부를 포함하여 신청약제의 허가초과 사용의 타당성, 사용대상 기관 확대의 필요성 등을 심의한 후 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대요청을 승인한다.

1. 동일한 사용승인 사항으로 승인 받은 기관이 전체 의약품임상시험실시기관 대비 1/3 이상인 약제

2. 동일한 사용승인 사항으로 사용한 례수가 신청일 전년도 기준 3,000례 이상인 약제

3. 대상 질환의 특성 상 제1호 또는 제2호의 조건을 만족시키기 어려운 희귀질환 및 소아질환으로서 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대  필요성이 인정되는 약제

제4조의 제목 중 “비급여 사용 승인”을 “허가초과 사용승인”으로 하고, 제1항의 “허가초과 사용약제를 비급여로 사용하고자 하는”을 “약제를 허가초과 사용하고자 하는”으로 하고, “당해 약제에 대해 비급여”를 “해당 약제에 대해 허가초과”로 한다.

제4조의 제2항의 “허가초과 사용약제를 비급여로 사용하고자 하는”을 “제1항에 따른 허가초과 사용승인을 받으려는”으로 하고, “심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 근거 자료 및 제2조 각 호의 어느 하나에 해당함을 입증하는”을 “의학적 타당성 등이 있다고 인정되는 경우 심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 별지 제1호서식에 따라 별지 제2호서식과 근거”로 하고, 같은 항에 단서를 다음과 같이 신설한다.

다만, 제3조제2항에 따라 심평원장이 허가초과 사용승인 신청기관의 확대가 필요하다고 평가한 약제의 경우에는 임상시험심사위원회(IRB)의 심사를 생략할 수 있다.

제4조의 제3항의 “허가초과 사용약제가 부적절하게 사용되지 않도록”을 “약제의 허가초과 사용의 적절성을”로 한다.

제4조의 제4항 및 제5항을 다음과 같이 한다.

④ 심평원장은 제2항에 따른 신청이 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합하고 약제의 허가초과 사용의 타당성이 인정될 경우 이를 승인할 수 있다.

⑤ 심평원장은 제3조의2제3항에 따른 승인여부를 결정하기 위하여 국민건강보험법 제66조에 따른 진료심사평가위원회의 심의를 거쳐야 한다. 이 경우 심평원장은 약제의 허가초과 사용의 타당성을 심의하기에 적절하다고 판단되는 관련 단체에 심의를 위탁할 수 있다.

제4조의 제6항을 제9항으로 하고, 제6항, 제7항, 제8항을 다음과 같이 신설한다.

⑥ 제5항 후단에 따른 단체의 심의 관련 기구의 구성 및 운영 등에 관하여 필요한 사항은 심평원장이 정한다. 이 경우 심평원장은 관련 단체와 협의하여 정한다.

⑦ 심평원장은 제4항에 따른 승인 및 제5항에 따른 심의를 위하여 식품의약품안전처장(이하 “식약처장” 이라 한다)에게 신청내용이 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부에 대한 평가를 지체 없이 요청하여야 한다. 다만, 제3조제2항에 따른 신청인 경우에는 평가 요청을 생략할 수 있다.

⑧ 제3조의2제1항에 따라 관련 단체에서 허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대를 하고자 하는 경우 별지 제1호의2서식, 제2호서식과 이와 관련된 자료를 첨부하여 심평원장에게 확대 신청하여야 하며, 제3조의2제3항에 따라 인정한 약제를 사용하고자 하는 요양기관은 별지 제1호의3서식을 기재하여 심평원장에게 승인 신청하여야 한다.

⑨ 심평원장은 제7항에 따른 평가결과를 지체 없이 신청한 요양기관에 통보하고, 제3조의2제1항에 따른 신청의 경우 신청을 받은 날로부터 60일 이내에 승인여부 및 내용을 신청한 단체에 통보하여야 한다. 다만, 제7항에 따른 검토기간 및 신청한 요양기관 또는 단체가 보완자료를 제출하는데 소요된 기간은 처리기간에 포함하지 아니한다.

제4조의 제7항을 분리하여 제5조의 제3항 및 제7항으로 조문을 이동한다.

제4조의 제8항을 제11항으로 하고, 제10항을 다음과 같이 신설한다.

⑩ 심평원장이 제9항에 따라 승인여부 및 내역을 통보할 때에는 서면 또는 「정보통신망 이용 촉진 및 정보보호 등에 관한 법률」제2조제1항제1호에 따른 정보통신망을 이용하여 통보할 수 있다.

⑪ 제1항에도 불구하고 요양기관이 제2항에 따른 기간 내에 승인 신청을 한 경우에는 심평원장의 승인 통보 전 신청 약제를 비급여로 사용할 수 있다. 다만, 제3조제2항에 따라 신청한 약제는 심평원장의 승인을 받은 후 비급여로 사용할 수 있다.

제4조의 제9항, 제10항, 제11항을 제5조의 제4항, 제5항, 제6항으로 조문을 이동한다.

제5조를 다음과 같이 신설한다.

제5조(요양기관의 의무사항 및 사후관리 등)

① 약제의 허가초과 사용을 하고자 하는 요양기관은 환자에게 해당 처방‧투약이 약사법령에 따라 허가 또는 신고된 사항의 범위를 벗어난 것이라는 내용과 함께 다음 각 호에 대하여 설명하여야 하며, 환자가 충분한 설명을 들은 후 투약 여부를 결정할 수 있게 하여야 한다.

1. 투약 계획 및 소요 비용

2. 예상되는 부작용의 종류 및 부작용 발생 시 대응 계획

3. 대체가능한 치료법 유무

② 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항에 따른 불승인 통보를 받은 경우에는 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제를 더 이상 사용하여서는 아니 된다.

③ 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항에 따라 사용승인을 받은 경우에는 매년 3월 말까지 전년도에 사용한 해당 약제의 사용 내역(승인 후 사용내역이 없는 경우도 포함하고, 제4조제11항에 따라 승인 통보 전 사용한 내역도 포함한다)을 별지 제3호서식에 따라 제출하여야 한다.

④ 보건복지부장관은 요양기관이 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 다음 각 호의 구분에 따른 조치를 취할 수 있다.

1. 해당 연도에 비급여 불승인을 3회 받은 요양기관: 경고

2. 해당 연도에 비급여 불승인을 4회 이상 받은 요양기관: 제4조제9항에 따른 심평원장 승인 전 비급여 사용 제한

⑤ 심평원장은 제3항에 따라 비급여 사용내역을 보고 받은 후 그 내용을 식약처장에게 통보하여야 하며, 식약처장은 사용내역 등을 평가하여 안전성·유효성이 인정되지 않는 경우에는 심평원장에게 사용중지를 요청할 수 있다.

⑥ 심평원장은 제3항에 따라 보고받은 비급여 사용내역을 평가하여 요양급여가 필요하다고 판단되는 경우에는 보건복지부장관에게 요양급여를 요청할 수 있다.

⑦ 제5항에 따른 식약처장의 사용중지 요청을 받은 심평원장은 지체 없이 비급여 사용승인을 받은 요양기관에 승인 결정의 취소를 통보하여야 한다. 이 경우, 취소 통보를 받은 요양기관은 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제의 비급여 사용을 하여서는 아니 된다.

제5조를 제6조로 하고, 조문 중 “서식”을 삭제한다.

별지 제1호서식, 제1호의2서식, 제1호의3서식, 별지 제2호서식, 별지 제3호서식을 각각 다음과 같이 신설한다.

■ 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차 [별지 제1호서식]
허가초과 약제 비급여 사용승인 신청서 (IRB 지정 요양기관)
요양기관명칭				요양기호
주성분명 (주성분코드)	( )			제품명 (제품코드)	( )
허가초과 (중복기재 가능)	유형1	[ ] 효능‧효과 초과 [ ] 용법‧용량 초과 [ ] 연령‧대상군 초과
		[ ] 기타 < >
	유형2	[ ] 대체약제가 없는 경우 [ ] 대체약제가 있으나 투여금기인 경우
		[ ] 대체약제보다 비용 효과적이거나 부작용이 적고 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우
		[ ] 기타 < >
	유형3	[ ] 성인 [ ] 소아 [ ] 임산부
	유형4	약제 병용여부	[ ] 단독 [ ] 병용<약제: >
	유형5	희귀질환여부	[ ] 예(희귀질환 근거 기재(희귀질환 코드 등)) [ ] 아니오
	유형6	질환유형	[ ] 사망에 이르는 질환 [ ] 생명을 위협하는 질환
			[ ] 비가역적인 기능상실을 초래하는 질환 [ ] 기타(해당없음 등)
IRB 심사일자
IRB 심사내용
제출자료 (요약)	의학적 근거	○ 의학적 근거자료
		○ 신청약제의 특‧장점
	투여 대상	○ 대상 환자 기준
	투여 방법	○ 용법‧용량 ○ 투여기간(투여중단 시기 포함) ○ 기타(재투여 기준 등)
	기타	○ 신청약제 소요비용 ○ 고시 제2조 각 호 어느 하나에 해당하는지 사유(유형2 내용 기재)
기타 의견
허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차에 따라 위와 같이 비급여 사용승인을 신청합니다. 년 월 일 요양기관의 장 (서명 또는 인) 작성자 연락처 E-mail 건강보험심사평가원장 귀하
작성방법
1. IRB(Institutional Review Board): 의약품임상시험실시기관 2. 해당 항목에 대한 각각의 자료를 별첨으로 첨부하여야 함. 3. 약제정보(식품의약품안전처 허가사항 등), 외국 의약품집, 교과서, 국내ㆍ외 가이드라인, 학술지(초록은 인정되지 아니함) 수재내역 등을 기재하여야 함.
210㎜ × 297㎜[백상지(80g/㎡) 또는 중질지(80g/㎡)]

■ 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차 [별지 제1호의2서식]
허가초과 사용 신청 대상 기관 확대 요청서 (제3조2 관련 단체)
							처리기간
							60일
신청 기관	단체명	[ ] 대한의사협회 [ ] 대한병원협회 [ ] 대한치과의사협회 [ ] 의료법 제77조제4항에 따른 전문과목별 관련 학회(학회명: )
신청 내역	주성분명 (주성분코드)	( )			제품명 (제품코드)	( )
	허가초과 (중복기재 가능)	유형1	[ ] 전체 IRB 지정 요양기관 1/3 이상 승인받은 약제
			[ ] 신청 전년도 기준 1년간 사용 례수 3,000례 이상인 약제
			[ ] 희귀질환 및 소아질환 약제
		유형2	[ ] 효능‧효과 초과 [ ] 용법‧용량 초과 [ ] 연령‧대상군 초과
			[ ] 기타 < >
		유형3	[ ] 대체약제가 없는 경우 [ ] 대체약제가 있으나 투여금기인 경우
			[ ] 대체약제보다 비용 효과적이거나 부작용이 적고 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우
			[ ] 기타 < >
		유형4	[ ] 성인 [ ] 소아 [ ] 임산부
		유형5	약제 병용여부	[ ] 단독 [ ] 병용<약제: >
	제출자료 (요약)	의학적 근거	○ 의학적 근거자료
			○ 신청약제의 특‧장점
		투여대상	○ 대상 환자 기준
		투여 방법	○ 용법‧용량 ○ 투여기간(투여중단 시기 포함) ○ 기타(재투여 기준 등)
		기타	○ 신청약제 소요비용 ○ 고시 제2조 각 호 어느 하나에 해당하는지 사유(유형3 내용 기재)
	기타 의견 (확대 필요성 등)
허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차에 따라 환자의 치료접근성 향상을 위하여 위와 같이 허가초과 사용 신청 대상 기관 확대를 요청합니다. 년 월 일 ( )협회장 또는 학회장 (서명 또는 인) 작성자 연락처 E-mail 건강보험심사평가원장 귀하
작성방법
1. 해당 항목에 대한 각각의 자료를 별첨으로 첨부하여야 함. 2. 약제정보(식품의약품안전처 허가사항 등), 외국 의약품집, 교과서, 국내ㆍ외 가이드라인, 학술지(초록은 인정되지 아니함) 수재내역 등을 기재하여야 함.
210㎜ × 297㎜[백상지(80g/㎡) 또는 중질지(80g/㎡)]

■ 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차 [별지 제1호의3서식]
허가초과 약제 비급여 사용승인 신청서 (제3조2 관련 IRB 미심의 약제 신청 요양기관)
신청 기관	요양기관명칭					요양기호
	주성분명 (주성분코드)	( )				제품명 (제품코드)		( )
	투여 대상	○ 대상 환자 기준
	투여 방법	○ 용법․용량 ○ 투여기간(투여중단 시기 포함) ○ 기타(재투여 기준 등)
	신청약제 소요비용
확대 약제 승인 정보	단체명	[ ] 대한의사협회 [ ] 대한병원협회 [ ] 대한치과의사협회 [ ] 의료법 제77조제4항에 따른 전문과목별 관련 학회(학회명 : )					승인일자
							승인번호
	주성분명 (주성분코드)						제품명 (제품코드)
	허가초과 (중복기재 가능)	유형1	[ ] 전체 IRB 지정 요양기관 1/3 이상 승인받은 약제
			[ ] 신청 전년도 기준 1년간 사용 례수 3,000례 이상인 약제
			[ ] 희귀질환 및 소아질환 약제
		유형2	[ ] 효능․효과 초과 [ ] 용법․용량 초과 [ ] 연령․대상군 초과
			[ ] 기타 < >
		유형3	[ ] 대체약제가 없는 경우 [ ] 대체약제가 있으나 투여금기인 경우
			[ ] 대체약제보다 비용 효과적이거나 부작용이 적고 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우
			[ ] 기타 < >
		유형4	[ ] 성인 [ ] 소아 [ ] 임산부
		유형5	약제 병용여부		[ ] 단독 [ ] 병용<약제: >
기타 의견
허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차에 따라 위와 같이 비급여 사용승인을 신청합니다. 년 월 일 요양기관의 장 (서명 또는 인) 작성자 연락처 E-mail 건강보험심사평가원장 귀하
210㎜ × 297㎜[백상지(80g/㎡) 또는 중질지(80g/㎡)]

■ 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차 [별지 제2호서식]
제출논문 요약표
구분	내 용
연번
범주1)	Category ( )
분류	[ ] 메타분석 [ ] Systematic Review [ ] Randomized controlled trial(RCT) [ ] case-control or cohort studies [ ] case report or case series [ ] 기타( )
제목
출전
시험 참여 국가
저자, 소속기관명
시험목적
대상환자 선정기준
피험자 수
시험약		대조약
시험기간
시험방법2)
평가항목3)
피험자 특성4)
시험결과 및 결론5)
기타6)
작성방법
1) 허가 또는 신고범위 초과 사용약제 비급여 사용승인에 관한기준〔별표〕임상연구문헌의 의학적 근거수준의 분류 및 기준에 따른 범주를 명시함. 2) 시험방법 - 전향적 연구/후향적 연구, 단면 연구/환자대조군 연구/코호트 연구, Randomized controlled trial 여부, double blinded 여부 등을 기재함. - 약물 투여계획, 검사 및 평가계획 등을 기재함. 3) 평가항목: primary endpoint, secondary endpoint를 구분하여 기술함. 4) 피험자 특성: 실제 임상시험에 참여한 환자특성, 중도 탈락한 환자 수 및 사유(약물요인, 질병요인) 등을 기재함. 5) 시험결과: 논문상의 결과수치를 p값(또는 신뢰구간) 등으로 기재함. 6) 기타: 연구의 한계, 해당 임상시험과 신청 기업과의 관계(예, 연구기금 지원 여부) 등을 기재함.
210㎜ × 297㎜[백상지(80g/㎡) 또는 중질지(80g/㎡)]

■ 허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차 [별지 제3호서식]						(1쪽)
허가초과 승인약제 비급여 사용내역 통보서 (제5조 관련)
요양기관	명 칭		수진자	성 명
	요양기호			생년월일
주성분명(주성분코드)			제품명(제품코드)
비급여 승인일자		년 월 일
투여대상 (※ 해당 적응증만 기재)		대상환자 기준
사용내역		1. 용법·용량 2. 투여기간·총 사용량 3. 기타(병용투여 약제)
치료 결과 (검사결과)		1. 효과에 대한 평가 결과(검사수치 등 객관적 유효성이 입증되는 결과 첨부) 2. 부작용을 포함한 안전성 평가결과 (부작용이 있는 경우 ‘붙임’의「허가초과 사용약제의 이상사례ㆍ약물이상반응 보고」자료 첨부)
소요비용(금액)
기타 의견
허가 또는 신고범위 초과 약제 비급여 사용승인에 관한 기준 및 절차에 따라 위와 같이 비급여 사용내역을 보고합니다. 년 월 일 요양기관의 장 (서명 또는 인) 작성자 연락처 E-mail 건강보험심사평가원장 귀하
작성방법
1. 사용 환자수가 2명 이상일 경우 동 서식으로 1부 작성하고, 수진자별 사용내역(수진자명, 생년월일, 투여대상, 사용내역, 치료 결과, 소요비용 등)을 데이터(excel 등)로 작성하여 제출하여야 함. 2. 해당 항목에 대한 각각의 자료나 검사결과지가 있을 경우 첨부하여야 함. 3. 약사법 제68조의8(부작용 등의 보고)제2항 관련 허가초과 사용약제의 이상사례ㆍ약물이상반응 보고서 양식<붙임 참조>
210㎜ × 297㎜[백상지(80g/㎡) 또는 중질지(80g/㎡)]

[붙임]				(2쪽)
허가초과 사용약제의 이상사례ㆍ약물이상반응 보고서
보고서 정보	보고자 관리번호/제목1)
	발생인지일2)	년 월 일
	신속보고3) 여부	[ ]예 [ ]아니오
	보고일	년 월 일
	중대한 이상사례 (복수 응답 가능)	여부	[ ]예 [ ]아니오
		[ ]사망	사망일				년 월 일
			사망 원인
			부검여부				[ ]예 [ ]아니오 [ ]모름
			부검시 입증된 사망 원인
		[ ] 입원 또는 입원기간 연장 [ ] 선천적 기형 초래 [ ] 생명의 위협 [ ] 중대한 불구나 기능저하 [ ] 기타 의학적으로 중요한 상황( )
환자 정보※	성별	[ ]남 [ ]여 [ ]모름
	이름4)	(예; 홍길동 → ㅎㄱㄷ 또는 HKD)
	신장(키) 및 체중	cm, kg
	연령	생년월일				년 월 일
		이상사례 발생당시 나이				만 세
		정확한 연령 정보 없을 시				[ ] 출생일~28일 [ ] 28일~24개월 미만 [ ] 24개월~12세 미만 [ ] 12세~19세 미만 [ ] 19세~65세 미만 [ ] 65세 이상
	부모 정보5) (환자가 태아나 유아인 경우)	임신기간			만 주
		부모이름			(예; 홍길동 → ㅎㄱㄷ 또는 HKD)
		부모성별			[ ]남 [ ]여 [ ]모름
		부모나이			만 세
	환자 병력6) (환자가 태아나 유아인 경우 부모 정보 기재)	질환명
		시작일
		종료일
		현재진행여부
		상세내용
	환자 약물 사용력6) (환자가 태아나 유아인 경우 부모 정보 기재)	제품명
		시작일
		종료일
		현재진행여부
		발현 이상사례
		상세내용

			(3쪽)
이상사례 정보 (복수 기입 가능)	이상사례명※
	증상 발현일	년 월 일
	증상 종료일	년 월 일
	증상 지속기간	일
	강조7) 여부	[ ]예 [ ]아니오
	중대성8) 여부	[ ]예 [ ]아니오
	증상이 나타나기 시작한데 걸린 시간
	이상사례 경과	[ ]회복됨 [ ]회복중 [ ]회복되지 않음 [ ]후유증을 동반한 회복 [ ]치명적 손상 [ ]모름 [ ]이상반응과의 연관성이 있을 수 있는 사망 [ ]이상반응과 관련이 없는 사망
	이상사례 상세내용
	검사치	검사일		년 월 일
		검사항목
		검사결과(단위)
		상세내용
의약품등 정보9) (복수 기입 가능)	제품명※
	성분명
	의심/병용/상호작용	[ ]의심 [ ]병용 [ ]상호작용
	투여목적(적응증)
	1회 투여량 (단위 : mg, mL, IU 등)
	투여 횟수 및 빈도	(예 : 1일 3회, 2일 1회 등)
	투여 시작일	년 월 일
	투여 종료일	년 월 일
	투여 기간	일
	제형/투여경로
	제조번호(Batch/lot)
	의약품등에 대한 조치	[ ]투여중지 [ ]용량감량 [ ]용량증량 [ ]용량유지 [ ]모름 [ ]해당없음
	재투여 시 이상사례 여부 (재투여한 경우만 작성)	[ ]발현 [ ]발현안됨 [ ]모름
인과관계10) (복수 기입 가능)	제품명
	성분명
	이상사례명
	인과관계	[ ] 확실함(Certain) [ ] 상당히 확실함(Probable) [ ] 가능함(Possible) [ ] 가능성적음(Unlikely) [ ] 평가곤란(Conditional/unclassified) [ ] 평가불가(Unassessable/unclassifiable) [ ] 해당 없음(Not applicable)
요양기관 종합의견11)	보고자 의견

	(4쪽)
작성방법
필수사항은 ※ 표시된 부분이며 환자정보의 경우 최소 1가지 이상의 정보를 기재하여 주십시오 1) 보고자 관리번호/제목은 보고자가 보고하는 사례를 관리하기 위해 부여한 일련번호, 제목 등을 말합니다. 2) 발생인지일은 이상사례를 처음으로 알게 되었거나 원보고자로부터 보고받은 일자를 말합니다. 3) 신속보고는 「의약품등 안전성 정보관리 규정」 제9조에 따라 신속보고를 하는 경우를 말합니다. 의약품등의 제조업자등은 중대한 이상사례ㆍ약물이상반응을 알게 된 날부터 15일 이내에 한국의약품안전관리원장에게 보고하여야 합니다. 4) 이름은 개인 식별이 불가능한 형태로 기입하시면 됩니다. (예; 홍길동→ㅎㄱㄷ, HKD 등) 5) 부모 정보는 부모가 복용한 약물에 의해 태아나 유아에게 이상사례가 발생한 경우에 기재하시면 됩니다. 6) 환자 병력 / 약물 사용력 등 상세내용에는 과거에 발생했던 질환이나 의약품등의 사용 경험을 기재하시면 됩니다. 현재 발생한 이상사례와 관련된 의약품등이라고 생각되시면 ‘의약품등 정보’란에 기재하시기 바랍니다. 또한, 환자가 태아나 유아인 경우에는 부모의 병력 및 약물 사용력 등을 기재하시면 됩니다. - 병력을 기재하실 때에는 질환명과 당해 질환의 시작일/종료일 등을 기재하시기 바랍니다. - 약물 사용력 등을 기재하실 때에는 사용하신 제품명과 발현증상, 제품의 사용일 등을 기재하시기 바랍니다. 7) 강조는 여러 이상사례가 동시에 보고될 때, 특정 사례가 중요사항이거나 보고하게 된 주된 원인으로 판단되는 경우 해당 이상사례에 표시하시면 됩니다. 특정질환과 이에 수반되는 증상이 함께 보고되는 경우에는 질환명에 표시하시면 됩니다. 8) 중대성은 해당 이상사례가 사망, 입원 등 중대한 이상사례에 해당되는 경우 표시해 주십시오. 9) 의약품등 정보에서 제품명을 정확하게 기재하시고, 모르실 경우에는 성분명으로 기재해 주십시오. - 이상사례를 유발하였다고 의심되는 의약품등은 ‘□의심’에 표시하여 주시기 바랍니다. - 의심되는 의약품등을 사용하는 동안 함께 사용한 의약품등은 ‘□병용’에 표시하여 주시기 바랍니다. 과거에 사용하였거나 이상사례를 치료하기 위해 사용된 의약품등은 제외됩니다. - 투여목적(적응증)은 의심 의약품등을 사용한 목적으로서 질병명을 말합니다. - 정확한 투여기간을 알수 없는 경우 투여일수를 기재해 주십시오 10) 의심이 되는 의약품등과 이상사례 간 인과관계는 아래의 평가기준에 따라 평가된 소견을 기재하여 주십시오. - 확실함(Certain) : 의약품등의 투여ㆍ사용과의 전후관계가 타당하고 다른 의약품이나 화학물질 또는 수반하는 질환으로 설명되지 아니하며, 그 의약품등의 투여중단 시 임상적으로 타당한 반응을 보이고, 필요에 따른 그 의약품등의 재투여시, 약물학적 또는 현상학적으로 결정적인 경우 - 상당히 확실함(Probable/likely) : 의약품등의 투여ㆍ사용과의 시간적 관계가 합당하고 다른 의약품이나 화학물질 또는 수반하는 질환에 따른 것으로 보이지 아니하며, 그 의약품등의 투여중단시 임상적으로 합당한 반응을 보이는 경우(재투여 정보 없음) - 가능함(Possible) : 의약품등의 투여ㆍ사용과의 시간적 관계가 합당하나 다른 의약품이나 화학물질 또는 수반하는 질환에 따른 것으로도 설명되며, 그 의약품등의 투여중단에 관한 정보가 부족하거나 불명확한 경우 - 가능성 적음(Unlikely) : 의약품등의 투여ㆍ사용과 인과관계가 있을 것 같지 않은 일시적 사례이고, 다른 의약품이나 화학물질 또는 잠재적 질환에 따른 것으로도 타당한 설명이 가능한 경우 - 평가 곤란(Conditional/unclassified) : 적정한 평가를 위해 더 많은 자료가 필요하거나 추가 자료를 검토 중인 경우 - 평가 불가(Unassessable/unclassifiable) : 정보가 불충분하거나 상충되어 판단할 수 없고 이를 보완하거나 확인할 수 없는 경우 11) 요양기관 종합의견란에는 보고자의 종합의견, 기타 추가정보, 첨부 문서가 있는 경우 첨부 문서 목록 등을 기재하여 주십시오.
210㎜ × 297㎜[백상지(80g/㎡) 또는 중질지(80g/㎡)]

부      칙

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(경과조치) ① 이 고시 시행 전에 심평원장에게 허가초과 약제 사용승인을 신청하였으나, 이 고시 시행 당시까지 심평원장의 승인여부가 결정되지 않은 경우에는 종전 규정에 따른다.

② 종전 규정에 따라 심평원장이 사용승인 한 경우에는 이 고시에 따라 사용승인한 것으로 본다.

③ 제5조제4항의 규정개정은 이 고시 시행 후 최초로 비급여 불승인을 받거나 사용내역을 제출하지 않은 경우부터 적용한다.

(별첨)

신ㆍ구조문대비표

현 행	개 정
제2조(적용대상) 이 기준은 약사법령에 의하여 허가를 받거나 신고한 약제 중 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙(이하 “요양급여기준”이라 한다)」에 따라 요양급여대상으로 급여목록표에 고시되어 있는 약제의 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 약제(이하 “허가초과 사용약제”라 한다)에 적용한다. 다만, 요양급여기준 제5조제3항에 따라 중증환자에게 처방·투여하는 약제 중 보건복지부장관이 정하여 고시하는 약제는 제외한다.	제2조(적용대상) 이 기준은 약사법령에 의하여 허가를 받거나 신고한 약제 중 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙(이하 “요양급여기준”이라 한다)」에 따라 요양급여대상으로 급여목록표에 고시되어 있는 약제를 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 경우(이하 “허가초과 사용”이라 한다)로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에 적용한다. 다만, 요양급여기준 제5조제4항에 따라 중증환자에게 처방·투여하는 약제 중 보건복지부장관이 정하여 고시하는 약제는 제외한다.
(생 략)	(현행과 같음)
제3조(비급여 사용 승인 신청 요양기관의 자격) 허가초과 사용약제의 비급여 사용의 승인을 신청할 수 있는 요양기관은 약사법령에 따라 지정된 의약품임상시험실시기관으로 한다.	제3조(허가초과 사용승인 신청 요양기관의 자격 등) ① 약제의 허가초과 사용승인을 신청할 수 있는 요양기관은 약사법령에 따라 지정된 의약품임상시험실시기관으로 한다.
( 신 설 )	② 제1항에도 불구하고 건강보험심사평가원장(이하 “심평원장”이라 한다)이 예외적으로 제3조의2제3항에 의하여 인정한 약제에 대하여는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관에서도 허가초과 사용승인을 신청할 수 있다.
( 신 설 )	제3조의2(허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대 요청 등) ① 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 단체는 심평원장에게 특정 약제의 허가초과 사용에 대하여 제3조제2항에 따라 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청할 수 있다. 다만, 제4조제5항 후단에 따른 관련 단체의 경우에는 그러하지 아니하다. 1. 대한의사협회 2. 대한병원협회 3. 대한치과의사협회 4. 의료법 제77조제4항에 따른 전문과목별 관련 학회
( 신 설 )	② 제1항 각 호의 단체는 의약품임상시험실시기관이 아닌 요양기관이 사용승인 신청이 가능하도록 확대를 요청하고자 하는 약제(이하 ‘신청약제’라고 한다)가 제2조 각 호 및 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성 여부를 확인하여 심평원장에게 신청하여야 한다.
( 신 설 )	③ 심평원장은 제2항에 따라 단체의 신청을 받은 경우, 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는지 여부를 포함하여 신청약제의 허가초과 사용의 타당성, 사용대상 기관 확대의 필요성 등을 심의한 후 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대요청을 승인한다. 1. 동일한 사용승인 사항으로 승인 받은 기관이 전체 의약품임상시험실시기관 대비 1/3 이상인 약제 2. 동일한 사용승인 사항으로 사용한 례수가 신청일 전년도 기준 3,000례 이상인 약제 3. 대상 질환의 특성 상 제1호 또는 제2호의 조건을 만족시키기 어려운 희귀질환 및 소아질환으로서 허가초과 사용승인 신청 요양기관의 확대 필요성이 인정되는 약제
제4조(비급여 사용 승인 절차 등) ① 허가초과 사용약제를 비급여로 사용하고자 하는 요양기관의 장은 건강보험심사평가원장(이하 “심평원장” 이라 한다)으로부터 당해 약제에 대해 비급여 사용 승인을 받아야 한다.	제4조(허가초과 사용승인 절차 등) ① 약제를 허가초과 사용하고자 하는 요양기관의 장은 심평원장에게 해당 약제에 대해 허가초과 사용승인을 받아야 한다.
② 허가초과 사용약제를 비급여로 사용하고자 하는 요양기관의 장은 해당 요양기관에 설치된 약사법령에 의한 임상시험심사위원회(Institutional Review Board; IRB)의 심사를 거쳐 심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 근거 자료 및 제2조 각 호의 어느 하나에 해당함을 입증하는 자료를 첨부하여 승인을 신청하여야 한다. (후단 신설)	② 제1항에 따른 허가초과 사용승인을 받으려는 요양기관의 장은 해당 요양기관에 설치된 약사법령에 의한 임상시험심사위원회(Institutional Review Board; IRB)의 심사를 거쳐 의학적 타당성 등이 있다고 인정되는 경우 심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 별지 제1호서식에 따라 별지 제2호서식과 근거 자료를 첨부하여 승인을 신청하여야 한다. 다만, 제3조제2항에 따라 심평원장이 허가초과 사용승인 신청기관의 확대가 필요하다고 평가한 약제의 경우에는 임상시험심사위원회(IRB)의 심사를 생략할 수 있다.
③ 제2항에 따른 임상시험심사위원회는 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 허가초과 사용약제가 부적절하게 사용되지 않도록 심사하여야 하며, 이 과정에서 같은 신청기관 내에 설치된 약사(藥事)위원회(Pharmacy and Therapeutic committee; PTC) 또는 이에 준하는 위원회의 의견을 들을 수 있다.	③ 제2항에 따른 임상시험심사위원회는 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 약제의 허가초과 사용의 적절성을 심사하여야 하며, 이 과정에서 같은 신청기관 내에 설치된 약사(藥事)위원회(Pharmacy and Therapeutic committee; PTC) 또는 이에 준하는 위원회의 의견을 들을 수 있다.
④ 심평원장은 제2항의 신청이 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합하고 약제의 허가 또는 신고 범위를 벗어난 처방·투여의 타당성이 인정될 경우 이를 승인할 수 있다.	④ 심평원장은 제2항에 따른 신청이 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합하고 약제의 허가초과 사용의 타당성이 인정될 경우 이를 승인할 수 있다.
⑤ 심평원장은 제2항의 신청에 대한 심의를 위하여 국민건강보험법 제59조에 따른 진료심사평가위원으로 심의위원회를 구성하여야 한다.	⑤ 심평원장은 제3조의2제3항에 따른 승인여부를 결정하기 위하여 국민건강보험법 제66조에 따른 진료심사평가위원회의 심의를 거쳐야 한다. 이 경우 심평원장은 약제의 허가 초과 사용의 타당성을 심의하기에 적절하다고 판단되는 관련 단체에 심의를 위탁할 수 있다.
( 신 설 )	⑥ 제5항 후단에 따른 단체의 심의 관련 기구의 구성 및 운영 등에 관하여 필요한 사항은 심평원장이 정한다. 이 경우 심평원장은 관련 단체와 협의하여 정한다.
( 신 설 )	⑦ 심평원장은 제4항에 따른 승인 및 제5항에 따른 심의를 위하여 식품의약품안전처장(이하 “식약처장” 이라 한다)에게 신청내용이 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부에 대한 평가를 지체 없이 요청하여야 한다. 다만, 제3조제2항에 따른 신청인 경우에는 평가 요청을 생략할 수 있다.
( 신 설 )	⑧ 제3조의2제1항에 따라 관련 단체에서 허가초과 사용승인 신청 대상 기관 확대를 하고자 하는 경우 별지 제1호의2서식, 제2호서식과 이와 관련된 자료를 첨부하여 심평원장에게 확대 신청하여야 하며, 제3조의2제3항에 따라 인정한 약제를 사용하고자 하는 요양기관은 별지 제1호의3서식을 기재하여 심평원장에게 승인 신청하여야 한다.
⑥ 제2항의 신청을 받은 심평원장은 지체 없이 신청내용을 식품의약품안전청장에게 통보하고, 접수일부터 60일 이내에 제5항에 따른 심의위원회의 심의를 거쳐 허가초과 사용약제의 비급여 사용승인여부 및 승인내역을 신청한 요양기관 및 식품의약품안전청장에게 통보하여야 한다.	⑨ 심평원장은 제7항에 따른 평가 결과를 지체 없이 신청한 요양기관에 통보하고, 제3조의2제1항에 따른 신청의 경우 신청을 받은 날로부터 60일 이내에 승인여부 및 내용을 신청한 단체에 통보하여야 한다. 다만, 제7항에 따른 검토기간 및 신청한 요양기관 또는 단체가 보완자료를 제출하는데 소요된 기간은 처리기간에 포함하지 아니한다.
⑦ 제4항에 따라 허가초과 사용약제의 사용 승인을 받은 요양기관은 매년 3월 31일 및 9월 30일까지 심평원장에게 사용내역을 제출하되, 승인일자로부터 3개월 미만인 경우에는 제출을 면제 할 수 있으며, 비급여 사용승인을 받지 못한 요양기관은 미승인 통보서를 받은 날부터 허가초과 사용약제를 더 이상 사용하여서는 아니 된다.	( 조항을 분리하여 제5조제3항 및 제7항으로 조문 이동 )
( 신 설 )	⑩ 심평원장이 제9항에 따라 승인 여부 및 내역을 통보할 때에는 서면 또는 「정보통신망 이용 촉진 및 정보보호 등에 관한 법률」제2조제1항제1호에 따른 정보통신망을 이용하여 통보할 수 있다.
⑧ 제2항에 따라 당해 요양기관의 임상시험심사위원회 심사를 거쳐 의학적 타당성 등을 인정받은 요양기관은 제4항에 따른 심평원장의 승인전이라도 허가초과 사용약제를 비급여로 사용할 수 있다.	⑪ 제1항에도 불구하고 요양기관이 제2항에 따른 기간 내에 승인 신청을 한 경우에는 심평원장의 승인 통보 전 신청 약제를 비급여로 사용할 수 있다. 다만, 제3조제2항에 따라 신청한 약제는 심평원장의 승인을 받은 후 비급여로 사용할 수 있다.
⑨ 보건복지부장관은 제4항에 따른 비급여 사용승인을 받지 못하는 사례가 3회 이상 반복되는 요양기관에 대하여는 경고조치 하거나 제8항에 따른 심평원장 승인전 비급여 사용을 제한 할 수 있다.	( 제5조제4항으로 조문 이동 )
⑩ 제7항에 따라 비급여 사용승인내역을 보고 받은 심평원장은 지체 없이 보고받은 비급여 사용내역을 식품의약품안전청장에게 통보하여야 하며, 식품의약품안전청장은 사용내역 등을 평가하여 안전성·유효성이 인정되지 않는 경우에는 심평원장에게 사용중지를 요청할 수 있다.	( 제5조제5항으로 조문 이동 )
⑪ 심평원장은 제7항에 따라 보고된 요양기관의 비급여 사용내역을 평가하여 요양급여가 필요하다고 판단되는 경우에는 보건복지부장관에게 요양급여를 요청할 수 있다.	( 제5조제6항으로 조문 이동 )
( 신 설 )	제5조(요양기관의 의무사항 및 사후관리 등) ① 약제의 허가초과 사용을 하고자 하는 요양기관은 환자에게 해당 처방‧투약이 약사법령에 따라 허가 또는 신고된 사항의 범위를 벗어난 것이라는 내용과 함께 다음 각 호에 대하여 설명하여야 하며, 환자가 충분한 설명을 들은 후 투약 여부를 결정할 수 있게 하여야 한다. 1. 투약 계획 및 소요 비용 2. 예상되는 부작용의 종류 및 부작용 발생 시 대응 계획 3. 대체가능한 치료법 유무
< 신 설 >	② 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항에 따른 불승인 통보를 받은 경우에는 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제를 더 이상 사용하여서는 아니 된다.
(제4조제7항에서 조문 이동하여 조항 신설)	③ 요양기관이 심평원장으로부터 제4조제9항에 따라 사용승인을 받은 경우에는 매년 3월 말까지 전년도에 사용한 해당 약제의 사용 내역(승인 후 사용내역이 없는 경우도 포함하고, 제4조제11항에 따라 승인 통보 전 사용한 내역도 포함한다)을 별지 제3호서식에 따라 제출하여야 한다.
(제4조제9항에서 조문 이동하여 조항 신설)	④ 보건복지부장관은 요양기관이 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 다음 각 호의 구분에 따른 조치를 취할 수 있다. 1. 해당 연도에 비급여 불승인을 3회 받은 요양기관: 경고 2. 해당 연도에 비급여 불승인을 4회 이상 받은 요양기관: 제4조제9항에 따른 심평원장 승인 전 비급여 사용 제한
(제4조제10항에서 조문 이동하여 조항 신설)	⑤ 심평원장은 제3항에 따라 비급여 사용내역을 보고 받은 후 그 내용을 식약처장에게 통보하여야 하며, 식약처장은 사용내역 등을 평가하여 안전성·유효성이 인정되지 않는 경우에는 심평원장에게 사용중지를 요청할 수 있다.
(제4조제11항에서 조문 이동하여 조항 신설)	⑥ 심평원장은 제3항에 따라 보고받은 비급여 사용내역을 평가하여 요양급여가 필요하다고 판단되는 경우에는 보건복지부장관에게 요양급여를 요청할 수 있다.
(제4조제7항에서 조문 이동하여 조항 신설)	⑦ 제5항에 따른 식약처장의 사용중지 요청을 받은 심평원장은 지체 없이 비급여 사용승인을 받은 요양기관에 승인 결정의 취소를 통보하여야 한다. 이 경우, 취소 통보를 받은 요양기관은 그 통보를 받은 날부터 허가초과 약제의 비급여 사용을 하여서는 아니 된다.
제5조(세부운영절차 등) 허가초과 사용약제의 승인에 필요한 서식, 검토절차, 심의위원회의 구성·운영 등 필요한 사항은 심평원장이 정한다.	제6조(세부운영절차 등) 허가초과 사용약제의 승인에 필요한 검토절차, 심의위원회의 구성·운영 등 필요한 사항은 심평원장이 정한다.