식품의약품안전처 고시 제2016-128호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정이유

적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하며, 동 고시의 재검토기한(2017. 2. 9.)이 도래함에 따라 재검토기한을 재설정하려는 것임.

2. 주요내용

가. 「훈령․예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」(대통령 훈령 제248호)에 따라 적용한 재검토기한(2017. 2. 9.)이 도래함에 따라 재검토한 결과, 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 의약품을 신속 공급할 수 있도록 하기 위해 동 규정의 지속 유지가 필요하므로 재검토기한을 재설정하고, 재검토기한의 방식을 ‘특정일자’에서 ‘일정 시점 기준의 주기적 재검토기한 방식으로 재설정하고자 함.

나. 총 8개 성분을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 2개 성분의 대상질환을 추가․확대함.(안 별표 1 및 별표 2)

1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음.

2) 올라라투맙 등 7개 성분과 플라스미드 DNA인 VCL-6365와 VCL-6368을 1:1의 질량비로 함유하는 주사액 1개 성분을 각각 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 초산란레오타이드 등 2개 성분의 대상질환을 변경함.

3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생    략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당 없음

라. 기    타 : (1) 신·구조문대비표, 별첨

(2) 행정예고(2016. 10. 31. ∼ 11. 20.) 결과, 특기할 사항 없음

(3) 규제심사 : 규제신설·폐지 등, 없음

식품의약품안전처 고시  제 2016 - 128 호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2016-35호, 2016. 5. 12.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2016년  11월  29일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

제6조를 다음과 같이 한다.

제6조(재검토기한) 식품의약품안전처장은 「훈령·예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2017년 1월 1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.

별표 1 연번 30을 다음과 같이 한다.

30	초산란레오타이드	1. 1) 수술 및/또는 방사선치료에 부적절한 말단비대증 치료, 2) 수술 및/또는 방사선치료 등으로 성장호르몬 분비가 정상화되지 못한 말단비대증 치료 2. 카르시노이드 종양과 관련하여 일어나는 조홍 및 설사와 같은 임상증상의 치료 3. 갑상선 항진증이 나타나는 갑상선자극호르몬(TSH)분비 뇌하수체 선종의 치료 : 수술 및/또는 방사선 치료를 위한 전처리 또는 보조치료제로서 병용, 또는 수술 및 방사선 치료가 부적합한 경우

별표 1 연번 187의 대상질환란 중 “Sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase 또는 cholesterol 7α-hydroxylase의 결핍으로 인한 선천성”을 “선천성 1차”로 한다.

별표 1 연번 217 다음에 218부터 224까지를 각각 다음과 같이 신설한다.

218	올라라투맙(주사제)	방사선요법이나 수술을 통한 근치적 치료를 적용할 수 없는 진행성 연조직 육종(STS) 환자의 치료를 위해 독소루비신과 병용하여 사용
219	다라투무맙(주사제)	프로테아좀억제제와 면역조절제제를 포함하여 적어도 세 가지 치료를 받은 경우로서, 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료
220	미갈라스타트염산염(경구제)	순응 변이(amenable mutation)를 가진 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진받은 16세 이상 환자의 장기간 치료
221	포나티닙(경구제)	1. T315I 양성 만성 골수성 백혈병 (CML) (만성기, 가속기, 급성기) 또는 T315I 양성 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 (Ph+ ALL) 성인 환자의 치료 2. 다른 티로신 키나제 억제제 (TKI)로 치료되지 않는 만성기, 가속기, 급성기 만성 골수성 백혈병 (CML) 또는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 (Ph+ ALL) 성인 환자의 치료
222	오마세탁신 메페석시네이트(주사제)	만성기 또는 가속기 만성골수성백혈병 환자 중 두 개 이상의 타이로신키나제억제제에 저항성 및 불내성 또는 각각의 특성을 보이는 성인환자의 치료
223	유데나필(경구제)	WHO 기능분류 Ⅱ, Ⅲ 단계에 해당하는 폐동맥 고혈압(WHO Group Ⅰ) 환자의 운동능력 개선
224	테두글루타이드(주사제)	비경구적 영양에 의존하고 있는 단장증후군

별표 2 연번 10 다음에 11을 다음과 같이 신설한다.

11	플라스미드 DNA인 VCL-6365와 VCL-6368을 1:1의 질량비로 함유하는 주사액(주사제)	동종이혈 조혈세포이식(HCT)을 받은 환자의 거대세포바이러스 (CMV) 감염질환의 예방 및 치료	한국아스텔라스제약(주)

부      칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

신ㆍ구조문대비표

현 행	개 정 안
제6조(재검토기한) 「훈령ㆍ예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」(대통령훈령 제248호)에 따라 이 고시 발령후의 법령이나 현실여건의 변화 등을 검토하여 이 고시의 폐지, 개정 등의 조치를 하여야 하는 기한은 2017년 2월 9일까지로 한다.	제6조(재검토기한) 식품의약품안전처장은 「훈령·예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2017년 1월 1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.