[별지 1]

Ⅱ. 약제 2. 약제별 세부인정 기준 및 방법 [신설]

[395] 효소제제

구 분	세부인정기준 및 방법
Elosulfase alfa 5mg 주사제 (품명: 비미짐주)	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여 대상 효소 검사, 뇨 검사, 돌연변이 검사 모두에서 MPS ⅣA형(모르퀴오 A 증후군)이 확진된 환자 나. 투여중지 기준 1) 12개월 동안 2번(6개월마다 1번)의 임상평가를 받지 않은 경우 2) 치료 시작 후 1년 마다 다음 5가지 평가를 실시하여 5가지 중 최소 4가지를 만족하지 못하는 경우(단, ①, ② 검사가 불가능한 경우※는 ③, ④, ⑤ 중 최소 2가지를 만족하지 못하는 경우) ① 6분 보행 검사가 치료 시작 시점 대비 최소 10% 개선(치료 시작 1년 후부터는 치료 시작 시점의 수치가 최소한 유지되어야 함.) ② FVC(forced vital capacity) 또는 FEV-1(forced expiratory volume 1) 수치가 치료 시작 시점 대비 5% 이상 개선(치료 시작 1년 후부터는 치료시작 시점의 수치가 최소한 유지되어야 함.) ③ 뇨 중 KS(keratan sulfate) 수치가 치료 시작 시점 대비 20% 감소 ④ 심장초음파로 측정한 박출계수(ejection fraction)가 치료 시작 시점 대비 10% 이하로 감소 ⑤ 환자 또는 보호자를 대상으로 한 FIM(functional independence measure) score가 치료 시작 시점 대비 개선 또는 유지 ※ FIM을 포함한 전반적인 의사 소견서를 첨부하여야 함. 다. 제외 대상 1) 생명을 위협하는 진행성 질환(암, 다발성 경화증 등)이 있는 경우 2) 의식이 없으면서 호흡보조기에 의존하는 환자 3) 관련 모니터링에 불응하는 경우