식품의약품안전청 고시 제2013 - 1호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정 이유

적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는  “반데타닙(Vandetanib)(경구제)”외 3종을 희귀의약품으로 지정하려는 것임.

2. 주요 내용

가. 희귀의약품 4개 성분(제제)를 추가 지정함(별표)

1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함

2) 다음의 4개 성분(제제)를 희귀의약품으로 추가 지정함

가) “절제 불가능하고 국소적으로 진행되었거나 전이된 갑상선 수질암”에 대해 “반데타닙(Vandetanib)(경구제)”

나) “동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증”에 대해 “미포멀슨나트륨(Mipomersen sodium)(주사제)”

다) “이전에 도세탁셀로 치료 받았던 전이성 거세저항성 전립선암”에 대해 “엔잘루타마이드(Enzalutamide)(경구제)”

라) “수술이 적절한 대안이 될 수 없거나 수술에 실패한 성인 쿠싱병 환자의 치료”에 대해 “파시레오타이드 디아스파르트산염(Pasireotide diaspartate)(주사제)”

3) 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생 략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당기관 없음

라. 기    타 : 1) 희귀의약품 지정에 대해서는 행정예고 생략

2) 규제심사 : 규제 신설․강화 없음

식품의약품안전청 고시 제 2013 - 1호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제12조제10호, 제24조제1항, 제28조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전청고시 제2012-52호, 2012. 8. 22)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2013년 1월  11일

식품의약품안전청장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

[별표] 중 연번 148번 엠트리시타빈(Emtricitabine)․테노포비어 디소프록실 푸마르산염(Tenofovir Disoproxil Fumarate)․엘비테그라비어(Elvitegravir)(경구제) 다음에 149부터 152번 까지를 다음과 같이 신설한다.

연번	성분(일반명)	대상질환
149	반데타닙(Vandetanib)(경구제)	절제 불가능하고 국소적으로 진행되었거나 전이된 갑상선 수질암
150	미포멀슨나트륨(Mipomersen sodium)(주사제)	동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증
151	엔잘루타마이드(Enzalutamide)(경구제)	이전에 도세탁셀로 치료 받았던 전이성 거세저항성 전립선암 환자의 치료
152	파시레오타이드 디아스파르트산염(Pasireotide diaspartate)(주사제)	수술이 적절한 대안이 될 수 없거나 수술에 실패한 성인 쿠싱병 환자의 치료

부칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.