<별지 2: 변경>

[일반원칙] 국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제5조제3항에 의하여 중증환자 중 암환자에게 처방·투여하는 약제로서 건강보험심사평가원장이 정하여 공고하는 약제의 범위 및 비용부담
구 분	세부인정기준 및 방법		사유
	현 행	개 정(안)
[일반원칙] 국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제5조제3항에 의하여 중증환자 중 암환자에게 처방·투여하는 약제로서 건강보험심사평가원장이 정하여 공고하는 약제의 범위 및 비용부담	1. 약제의 범위 ( 생 략 ) 2. 비용부담 ( 생 략 ) 아 래 - 가. ( 생 략 ) 나. 허가사항 범위 초과이지만 의학적·타당성·비용효과성 등을 종합적으로 고려하여 전액본인부담 또는 일부본인부담으로 인정한 범위 내에서 투여한 경우(해당약제 심사평가원장이 공고하거나 또는 신청기관에 국한하여 통보)	1. 약제의 범위 ( 현행과 같음 ) 2. 비용부담 ( 현행과 같음 ) 아 래 - 가. ( 현행과 같음 ) 나. 허가사항 범위 초과이지만 의학적·타당성·비용효과성 등을 종합적으로 고려하여 전액본인부담 또는 일부본인부담으로 인정한 범위 내에서 투여한 경우(해당약제 심사평가원장이 공고하거나 또는 신청 및 신고기관에 국한)	「암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」(심평원 공고)에 항암요법 허가초과 절차에 공고 외 제도가 도입* 예정임에 따라, 비용부담 규정 내용 병행 개정 *기승인요법의 사전승인제 폐지, 사전 신고 제도 도입

[142] 자격료법제(비특이성 면역원제 포함)
구 분	현 행	개 정(안)	사유
[142] Golimumab 주사제 (품명: 심퍼니프리필드시린지주 50밀리그램 등)	1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. ( 생 략 ) 나. 활동성 및 진행성 건선성 관절염 1) ( 생 략 ) 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용(4회 투여) 후 활성 관절수가 최초 투여시점 보다 30% 이상 감소된 경우 추가 6개월간의 사용(6회 투여)을 인정함. 나) 이후에는 6개월마다 평가(6회 투여 후)하여 첫 3개월째의 평가결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정함. 3) ( 생 략 ) 다. 중증의 강직성척추염 1) ( 생 략 ) 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용(4회 투여) 후 BASDAI가 50% 또는 2(Scale 0-10)이상 감소한 경우 추가 6개월의 투여(6회 투여)를 인정함. 나) 이후에는 지속적으로 6개월마다 평가(6회 투여 후)하여 첫 3개월째의 평가결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정함. 라. ( 생 략 ) 2. ∼ 6. ( 생 략 )	1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. ( 현행과 같음 ) 나. 활동성 및 진행성 건선성 관절염 1) ( 현행과 같음 ) 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용(4회 투여)(삭제) 후 활성 관절수가 최초 투여시점 보다 30% 이상 감소된 경우 추가 6개월간의 사용(6회 투여)(삭제)을 인정함. 나) 이후에는 6개월마다 평가(6회 투여 후)(삭제)하여 첫 3개월째의 평가결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정함. 3) ( 현행과 같음 ) 다. 중증의 강직성척추염 1) ( 현행과 같음 ) 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용(4회 투여)(삭제) 후 BASDAI가 50% 또는 2(Scale 0-10)이상 감소한 경우 추가 6개월의 투여(6회 투여)(삭제)를 인정함. 나) 이후에는 지속적으로 6개월마다 평가(6회 투여 후)(삭제)하여 첫 3개월째의 평가결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정함. 라. ( 현행과 같음 ) 2. ∼ 6. ( 현행과 같음 )	동 고시 약제성분 내 심퍼니주 적응증이 추가*됨에 따라, 현행 급여기준의 평가방법이 심퍼니주에도 공히 적용하기 위해 횟수를 삭제함 * 추가 적응증: 활동성 및 진행성 건선성 관절염, 중증의 강직성척추염
< 관련근거 > · 식품의약품안전처 허가사항 · Arthur Kavanaugh, et al, Safety and Efficacy of Intravenous Golimumab in Patients With Active Psoriatic Arthritis: Results Through Week Twenty-Four of the GO-VIBRANT Study. ARTHRITIS & RHEUMATOLOGY Vol. 69, No. 11, November 2017, pp 2151-2161; DOI 10.1002/art.40226 · Atul Deodhar, et al, Safety and Efficacy of Golimumab Administered Intravenously in Adults with Ankylosing Spondylitis: Results through Week 28 of the GO-ALIVE Study. J Rheumatol First Release. December 15 2017; DOI: 10.3899/jrheum.170487

[149] 기타의 알레르기용약
현 행		개 정(안)		사 유
구 분	세부인정기준 및 방법	구 분	세부인정기준 및 방법
[149] Leukotriene 조절제 Montelukast 경구제 (품명∶싱귤레어정 등, 싱귤레어츄정 등, 메디루카건조시럽 등, 싱귤레어세립 등, 싱귤로드속붕정 등), Montelukast 및 levocetirizine 복합제 (품명:몬테리진캡슐) Pranlukast 경구제 (품명∶프라카논정, 비코스타츄어블정, 오논캅셀 등, 씨투스현탁정 등, 오논드라이시럽 등), Zafirlukast 경구제 (품명∶아콜레이트정 20밀리그람), Petasites hybridus CO2 Extracts 경구제 (품명∶코살린정)	( 생 략 )	[149] Leukotriene 조절제 Montelukast 경구제 (품명∶싱귤레어정 등, 싱귤레어츄정 등, 메디루카건조시럽 등, 싱귤레어세립 등, 싱귤로드속붕정 등), Montelukast 및 levocetirizine 복합제 (품명:몬테리진캡슐, 몬테리진츄정) Pranlukast 경구제 (품명∶프라카논정, 비코스타츄어블정, 오논캅셀 등, 씨투스현탁정 등, 오논드라이시럽 등), Zafirlukast 경구제 (품명∶아콜레이트정 20밀리그람), Petasites hybridus CO2 Extracts 경구제 (품명∶코살린정)	( 현행과 같음 )	Montelukast 및 levocetirizine 복합제인 ‘몬테리진츄정 1품목’이 등재예정임에 따라, 해당 고시 품명 추가

[243] 갑상선, 부갑상선호르몬제
구 분	현 행	개 정(안)	사유
[243] Thyrotropin 주사제 (품명: 젠자임타이로젠주)	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 갑상선암으로 수술을 받고 131I 치료를 받은 환자의 추적 검사 시 1) 투여대상 가) 수술 후 추적검사에서 4주간 T4 중단 후 전신 스캔검사를 시도하는 중에 T4 중단으로 인해 객관적으로 갑상선 기능 저하에 따른 심한 부작용이 입증된 환자 나) 65세 이상의 노인, 심폐기능 저하환자, 뇌하수체 기능 저하환자, 과거 갑상선암의 증식이 빠르다는 객관적인 증거가 있는 환자 2) 인정횟수: 1회 나. 갑상선암 절제환자의 잔재 갑상선 조직 제거 시 1) 투여대상: 전이성 갑상선암의 증거가 없는 분화 갑상선암으로 갑상선 전절제술(total 또는 near total)을 시행한 환자에서 잔재 갑상선 조직이 있는 경우 2) 인정횟수: 1회 < 추 가 >	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 원격 전이가 없는 분화 갑상선암으로 갑상선 전절제술(total 또는 near total)을 시행한 환자에서 잔재 갑상선 조직 제거 시 ○ 인정횟수 : 1회 나. 갑상선암으로 수술을 받고 131I 치료를 받은 환자의 추적 검사 시 ○ 인정횟수 : 1회 다. 단, 뇌하수체 기능 저하 환자에서는 상기 가., 나. 의 경우에 인정횟수 초과 시 사례별로 인정함.	① 잔재 갑상선 조직 제거가 추적 검사보다 시기적으로 먼저 시행되므로 잔재 갑상선 조직 제거 시의 문구를 추적 검사 시 문구보다 먼저 나오게 순서를 바꿈. ② 잔재 갑상선 조직 제거 시에 기존의 문구에서 중복되는 단어들을 제거하여 명확히 함. 또한, “전이성 갑상선암의 증거가 없는” 문구를 임상 현실에서 방사성 요오드 요법을 시행하기 전에 전이 여부를 알기 어렵다는 의견을 받아들여, 전이성 갑상선암의 증거가 없다는 것을 입증하지 않아도 되게끔 문구를 “원격 전이가 없는”으로 수정함. ③ 잔재 갑상선 조직 제거 시에 갑상선 전절제술(total 또는 near total)을 시행하게 되면 ‘갑상선을 세포 단위까지 완벽하게 제거하는 것은 불가능하고, 따라서 당연히 잔재 갑상선 조직이 있을 수 밖에 없다’는 전문가의 의견을 받아들여, 잔재 갑상선 조직이 있다는 것을 입증할 필요가 없게끔 기존의 “잔재 갑상선 조직이 있는 경우” 문구를 삭제함. ④ 추적 검사 시에 타이로젠 주의 사용이 호르몬 중단요법보다 환자의 삶의 질을 높여주는 등의 임상적 유용성이 있는 점과 기존의 투여대상 중 “수술 후 추적검사에서 4주간 T4 중단 후 전신 스캔검사를 시도하는 중에 T4 중단으로 인해 객관적으로 갑상선 기능 저하에 따른 심한 부작용이 입증된 환자” 문구가 객관적이지 않은 점을 감안하여, 별도의 대상을 언급하지 않기로 하고 투여대상 문구를 삭제함. ⑤ 뇌하수체 기능 저하 환자의 경우에는 호르몬 중단요법으로는 TSH 수치가 올라가지 않기 때문에 인정횟수 초과분에 대해서는 사례별로 인정함.
※ 관련근거 · Harrison's Principles of Internal Medicine, 19e > Chapter 405: Disorders of the Thyroid Gland > THYROID CANCER > TREATMENT · Greenspan's Basic & Clinical Endocrinology, 10e > Chapter 7: The Thyroid Gland > TESTS OF THYROID FUNCTION · lee, et al. 2016년 대한갑상선학회 갑상선결절 및 암 진료 권고안 개정안. Int J Thyroidol 2016 November 9(2): 59-126. · 2015 American Thyroid Association Management Guidelines for Adult Patients with Thyroid Nodules and Differentiated Thyroid Cancer · Lee J, et al. Quality of life and effectiveness comparisons of thyroxine withdrawal, triiodothyronine withdrawal, and recombinant thyroid-stimulating hormone administration for low-dose radioiodine remnant ablation of differentiated thyroid carcinoma. Thyroid. 2010 Feb;20(2):173-9. · Mallick U,et al. Ablation with low-dose radioiodine and thyrotropin alfa in thyroid cancer. N Engl J Med. 2012 May 3;366(18):1674-85. · Robbins RJ, et al. Recombinant human thyrotropin-assisted radioiodine therapy for patients with metastatic thyroid cancer who could not elevate endogenous thyrotropin or be withdrawn from thyroxine. Thyroid. 2006 Nov;16(11):1121-30. · Klubo-Gwiezdzinska J, et al. Radioiodine treatment of metastatic thyroid cancer: relative efficacy and side effect profile of preparation by thyroid hormone withdrawal versus recombinant human thyrotropin. Thyroid. 2012 Mar;22(3):310-7. · Sawka AM, et al. Second primary malignancy risk after radioactive iodine treatment for thyroid cancer: a systematic review and meta-analysis. Thyroid. 2009 May;19(5):451-7. · Wolfson RM, et al. Recombinant Human Thyroid Stimulating Hormone versus Thyroid Hormone Withdrawal for Radioactive Iodine Treatment of Differentiated Thyroid Cancer with Nodal Metastatic Disease. J Oncol. 2016;2016:6496750. · Choi S, et al. Comparison of Therapeutic Efficacy and Clinical Parameters Between Recombinant Human Thyroid Stimulating Hormone and Thyroid Hormone Withdrawal in High-Dose Radioiodine Treatment with Differentiated Thyroid Cancer. Nucl Med Mol Imaging. 2015 Jun;49(2):115-21. · Fu H, et al. Recombinant human thyrotropin versus thyroid hormone withdrawal in radioiodine remnant ablation for differentiated thyroid cancer: a meta-analysis. Q J Nucl Med Mol Imaging. 2015 Mar;59(1):121-8. · Fabián Pitoia, et al. Radioiodine Thyroid Remnant Ablation after Recombinant Human Thyrotropin or Thyroid Hormone Withdrawal in Patients with High-Risk Differentiated Thyroid Cancer. J Thyroid Res. 2012; 2012: 481568.

[333] 혈액응고저지제
현 행		개 정(안)		사 유
구 분	세부인정기준 및 방법	구 분	세부인정기준 및 방법
[333] Apixaban 경구제 (품명: 엘리퀴스정 2.5밀리그램, 5밀리그램)	( 생 략 )	[333] Apixaban 경구제 (품명: 엘리퀴스정 등)	( 현행과 같음 )	고관절 등 치환술을 받은 성인 환자의 정맥혈전 예방 등에 허가받은 약제인 “유한아픽사반정(apixaban) 등 6품목”이 등재예정임에 따라, 효능·효과가 동일한 관련 고시의 품명을 변경함

[339] 기타의 혈액 및 체액용약
현 행		개 정(안)		사 유
구 분	세부인정기준 및 방법	구 분	세부인정기준 및 방법
[339] Recombinant blood coagulation factor VIII-Fc fusion protein Efmoroctocog α 주사제 (품명∶엘록테이트주 250 IU 등) < 추 가 >	( 생 략 )	[339] Recombinant blood coagulation factor VIII- Fc fusion protein Efmoroctocog α 주사제 (품명∶엘록테이트주 250 IU 등), Recombinant blood coagulation factor Ⅷ, Rurioctocog α pegol 주사제 (애디노베이트주 250 IU 등)	( 현행과 같음 )	애드베이트주 주성분에 페길화(pegyalted)를 통한 반감기 연장 제제인 “애디노베이트주 4개 함량”이 등재예정임에 따라, 효능·효과가 동일한 동 개별 고시 구분란에 성분명과 품명을 추가함
※ 관련근거 ․ Williams Hematology 9th, 2016. ․ Goldman-Cecil Medicine 25th, 2016. ․ Harrison's Principles of Internal Medicine 19e, 2015. ․ 혈우병 지침서, 한국혈전지혈학회, 2011. ․ P. COLLINS, et al. The use of enhanced half-life coagulation factor concentrates in routine clinical practice: guidance from UKHCDO. Haemophilia (2016), 22, 487–498. ․ MASAC Recommendations concerning Products Licensed for the Treatment of Hemophilia and Other Bleeding Disorders. 2016. ․ AHCDO, Guidelines for the management of haemophilia in Australia. 2016. ․ TREATMENT GUIDELINES WORKING GROUP ON BEHALF OF THE WORLD FEDERATION OF HEMOPHILIA. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia (2012), 1-47. ․ Barbara A. Konkle, et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood 2015;126(9):1078-1085. ․ E. S. MULLINS, et al. Extended half-life pegylated, full-length recombinant factor VIII for prophylaxis in children with severe haemophilia A. Haemophilia (2017), 23, 238–246. ․ B. BRAND, et al. Efficacy and safety of pegylated full-length recombinant factor VIII with extended half-life for perioperative haemostasis in haemophilia A patients. Haemophilia (2016), 22, e251–e258. ․ Keiji Nogami, et al. Efficacy and safety of full ‑length pegylated recombinant factor VIII with extended half‑life in previously treated patients with hemophilia A: comparison of data between the general and Japanese study populations. Int J Hematol, DOI 10.1007/s12185-017-2265-6.

[639] 기타의 생물학적 제제
구 분	세부인정기준 및 방법		사유
	현 행	개 정(안)
[639] Eculizumab 주사제 (품명: 솔리리스주)	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래- 가. 투여대상 유세포분석(Flow cytometry)으로 측정한 발작성야간혈색소뇨증과립구클론크기(PNH granulocyte clone size)가 10% 이상이고, 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상이며, 지난 12개월 동안 최소 4 Units의 적혈구 수혈을 받은 18세 이상의 발작성야간혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 환자로서 다음에 해당하는 경우 다 음 - 1) ∼ 4) ( 생 략 ) 5) 임신 및 산후 3개월 이내(단, 지난 12개월 동안 최소 4 Units의 적혈구 수혈 여부 무관) 나. ∼ 다. ( 생 략 ) 라. ( 생 략 ) ○ Eculizumab의 사전승인을 위한 절차ㆍ방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정함. 마. Eculizumab은 중대한 수막알균(Meningococcus) 감염에 대한 감수성을 증가시키므로 모든 환자가 투약 최소 2주 전에 수막알균 백신을 투여 받아야 하며 최신의 백신 접종지침에 따라 재접종해야 함. < 추 가 >	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래- 가. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 1) 투여대상 유세포분석(Flow cytometry)으로 측정한 발작성야간혈색소뇨증과립구클론크기(PNH granulocyte clone size)가 10% 이상이고, 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상이며, 지난 12개월 동안 최소 4 Units의 적혈구 수혈을 받은(삭제) 인 만 18세 이상의 발작성야간혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)(삭제) 환자로서 다음 하나에 해당하는 경우 다 음 - 가) ∼ 라) ( 현행과 같음 ) 마) 임신 및 산후 3개월 이내(단, 지난 12개월 동안 최소 4 Units의 적혈구 수혈 여부 무관)(삭제) 2) ∼ 3) ( 현행과 같음 ) 4) ( 현행과 같음 ) < 하단 “2 ∼ 3” 으로 이동 > 나. 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 1) 투여대상: 다음의 조건을 모두 만족하는 비정형 용혈성 요독 증후군인 경우 - 다 음 - 가) 아래 조건을 모두 만족하는 활성형 혈전미세혈관병증(TMA: Thrombotic Microangiopathy) (1) 혈소판수: 해당 요양기관의 정상 하한치 미만 (2) 분열적혈구(schistocytes) (3) 헤모글로빈 < 10g/dL (4) lactate dehydrogenase(LDH): 정상 상한치의 1.5배 이상 나) 다음에 해당되는 신장손상 (1) 기존의 신장기능이 저하된 환자에서 eGFR 20% 이상 감소 (2) 기존의 신장기능이 정상인 환자에서 혈청 크레아티닌이 연령 및 성별에 따른 정상 상한치 이상 ※ 추가적으로 다음의 기관 손상 유무 확인 (가) 혈전미세혈관병증으로 인한 신경계 손상 (나) 혈전미세혈관병증으로 인한 심장 손상 (다) 혈전미세혈관병증으로 인한 소화기계 손상 (라) 혈전미세혈관병증으로 인한 폐 손상 등 다) 혈장교환 또는 혈장주입을 하기 이전의 혈액 샘플에서 ADAMTS-13 활성이 10% 이상. - 단, ADAMTS-13 활성 결과 확인 전 혈소판 수 30×109/L 이상 및 혈청 크레아티닌 150μmol/L(또는 1.7㎎/dL) 이상인 경우에는 사전신청서 제출 후 투여 가능하며, ADAMTS-13 활성 결과 10% 미만인 경우 이후 투여 분부터는 불인정 라) 대변 STEC(Shiga toxin-producing E.Coli) 결과 음성 2) 제외대상: 다음과 같은 원인으로 인한 혈전미세혈관병증(TMA) 가) Shiga toxin으로 인한 용혈성 요독 증후군 나) 활동성 악성종양 다) 활동성 HIV 감염 라) 이식 마) 약물(항암제, 면역억제제, 퀴닌, 고용량의 칼시뉴린 저해제, 항혈소판제제, sirolimus, anti-VEGF agents 등) 바) 자가면역질환으로 인한 혈관염 또는 감염 사) 섬유소 혈전증(파종성혈관내응고증, 헤파린으로 인한 혈소판감소증, 헬프증후군(HELLP: Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets), 발작성야간혈색소뇨증, 파국적 항인지질 증후군(Catastrophic Antiphospholipid Syndrome)) 아) 패혈증 자) 기타 이차성 용혈성 요독 증후군 3) 치료효과 평가 가) 초기 모니터링 자료(치료 시작 후 2개월에 제출, 단 각 항목에 따른 검사 미제출 시에는 사유 기재) (1) 2개월간의 CBC, 혈소판, LDH, haptoglobin, reticulocyte 수치 (2) 혈청 크레아티닌, 사구체여과율(eGFR) (3) anti-CFH antibody 검사결과 (4) 유전자검사 결과 (5) 수막구균 백신 접종 확인 증명서 (6) 지난 2개월 동안의 수혈 현황 (7) 가족력 (8) 최근 임상 병력 나) 유지기 모니터링 자료(치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여유지 여부를 평가함) (1) 6개월간의 CBC, 혈소판, LDH, haptoglobin, reticulocyte 수치 (2) 혈청 크레아티닌, 사구체여과율(eGFR) (3) 지난 6개월 동안의 수혈 현황 (4) 최근 임상 병력 다) 투여 유지 기준 (1) 효과 평가 (가) 혈소판수, haptoglobin, LDH 중 2가지 이상의 정상화 (나) 다음에 해당하는 신장기능 개선 ○ 투여 직전 측정한 eGFR 보다 25%를 초과한 호전 ○ 신장기능이 악화 되지 않은 경우(투여 직전 측정한 eGFR ± 25%) (2) 투여기간 (가) 솔리리스주 투여가 필요한 유전자 변이가 있거나 재발할 가능성이 높은 환자(이전에 수차례 재발하였거나 가족력이 있는 경우)는 2년간 지속 투여를 인정하며, 추가 투여가 필요한 경우 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함. (나) 유전자 변이가 없거나 확인되지 않은 환자의 지속투여는 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함. (다) 솔리리스주 투여 중단 이후 재발되어 재투여가 필요한 경우 사전신청서(ADAMTS-13, STEC 결과 생략 가능) 제출 후 즉시 투여 가능함. 라) 투여 중단 기준 (1) 신장투석을 유지해야 하며, 신장 합병증이 개선되지 않는 경우 (2) 솔리리스주를 투여 받은 6개월 중 4개월간 신장투석을 유지하고 있으며, 신장 이외 합병증이 개선되지 않는 경우 (3) 치료효과를 평가하기 위한 6개월 간격 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우 (4) 의학적 정당한 이유 없이 솔리리스주 투여를 6개월에 3회 이상 누락된 경우(단 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함.) (5) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우 4) 신장이식과 혈장교환술을 동시에 실시하는 요양기관(“장기 등 이식에 관한 법률”에 따라 지정된 요양기관)에서 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정함. 2. 솔리리스주는 중대한 수막구균(Meningococcus) 감염에 대한 감수성을 증가시키므로 모든 환자가 투약 최소 2주전에 수막구균 백신을 투여 받아야 하며 최신의 백신 접종지침에 따라 재접종해야 함. 단, 솔리리스주를 즉시 투여해야 하는 경우 수막구균 백신을 동시에 투여하며 항생제치료를 병행할 수 있음. 3. 솔리리스주의 사전승인을 위한 절차 ․ 방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정함.	동 약제의 허가사항, 교과서, 가이드라인 및 임상연구문헌 등을 참고하여 PNH의 ‘수혈력 기준’을 삭제하며, 추가된 허가적응증인 aHUS에 대해 국내·외 허가사항, 교과서, 가이드라인, 임상연구문헌 및 전문가 자문회의 결과 등을 고려하여 개정문구와 같이 급여기준을 적용함
※ 관련근거 < 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) > ․ 식품의약품안전처 허가사항 ․ Harrison's Online: Harrison's Principles of Internal Medicine, 19e - Chapter 129. Hemolytic Anemias and Anemia Due to Acute Blood Loss ․ Goldman: Goldman’s Cecil Medicine, 24e. - chapter 163 Autoimmune and Intravascular Hemolytic Anemias ․ Hoffman: Hematology: Basic Principles and Practice, 6e - chapter 29 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 373-382 ․ Guidelines for the treatment of Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) through the Life Saving Drugs Program. Version date: November 2016 ․ 発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド - 平成25(2013) 年度改訂版 ․ The Scottish Medicines Consortium (SMC No. 1130/16, 04 march 2016) ․ Aetna - Specialty Pharmacy Clinical Policy Bulletins Aetna Non-Medicare Prescription Drug Plan Subject: Soliris ․Cigna Drug and Biologic Coverage Policy - Subject Eculizumab (Soliris) < 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) > · Brenner and Rector's The Kidney. Ruggenenti, Piero; Cravedi, Paolo; Remuzzi, Giuseppe. Published January 1, 2016. · Williams Hematology, 9e > Chapter 132: Thrombotic Microangiopathies > ATYPICAL HEMOLYTIC UREMIC SYNDROME · NICE guidance; Eculizumab for treating atypical haemolytic uraemic syndrome, Highly specialised technologies guidance [HST1] Published date: 28 January 2015 · An international consensus approach to the management of atypical hemolytic uremic syndrome in children, Pediatr Nephrol (2016) 31:15–-39 · NORD(National Organization for Rare Disorders) Guides for Physicians ⓒ2016; The Physician’s Guide to Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) · Clinical Practice Guidelines for the Management of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Korea, J Korean Med Sci 2016; 31: 1516-1528 · PBS (Published on: January 1, 2017); Eculizumab · A systematic review of eculizumab for atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS), BMJ Open 2013 Nov4;3(11): e003573 · Terminal Complement Inhibitor Eculizumab in Adult Patients With Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: A Single-Arm, Open-Label Trial. Am J Kidney Dis. 2016 Jul;68(1):84-93. doi: 10.1053/j.ajkd.2015.12.034. Epub 2016 Mar 21. · Eculizumab is a safe and effective treatment in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome. Kidney Int. 2016 Mar;89(3):701-11. doi: 10.1016/j.kint.2015.11.026. Epub 2016 Jan 28. · erminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2013 Jun 6;368(23):2169-81. doi: 10.1056/NEJMoa1208981. · Efficacy and safety of eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome from 2-year extensions of phase 2 studies. Kidney Int. 2015 May;87(5):1061-73. doi: 10.1038/ki.2014.423. Epub 2015 Feb 4. · Improved renal recovery in patients with atypical hemolytic uremic syndrome following rapid initiation of eculizumab treatment. J Nephrol. 2016 Mar 19.