식품의약품안전처 고시 제2013 - 262호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정 이유

적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는  “베다퀼린 푸마르산염(Bedaquiline fumarate)(경구제)” 등 5종을 희귀의약품으로 지정하려는 것임.

2. 주요 내용

가. 희귀의약품 5개 성분(제제)를 추가 지정함(안 별표 1)

1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함

2) 다음의 5개 성분(제제)를 희귀의약품으로 추가 지정함

가) “18세 이상 성인의 다제내성 폐결핵에 대한 병용요법”에 대해 “베다퀼린 푸마르산염(Bedaquiline Fumarate)(경구제)”

나) “재발-완화형 다발성경화증”에 대해 “알렘투주맙(Alemtuzumab)(주사제)”

다) “근위축성측삭경화증에 리루졸 병용요법”에 대해 “자가골수유래중간엽줄기세포(주사제)”

라) “만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO Group 4) 환자의 운동능력 개선”에 대해 “리오시구앗(Riociguat)(경구제)”

마) “재발 또는 불응성인 CCR4 양성의 성인 T 세포 백혈병/림프종”에 대해 “모가물리주맙(Mogamulizumab)(주사제)”

3) 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생 략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당기관 없음

라. 기    타 : 1) 희귀의약품 지정에 대해서는 행정예고 생략

2) 규제심사 : 규제 신설․강화 없음

식품의약품안전처 고시 제2013 - 262호

「약사법」 제31조, 제42조, 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항, 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2013-222호, 2013. 9. 24.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2013년  12월  31일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

별표 1 중 157란 다음에 158부터 162란까지를 다음과 같이 신설한다.

158	베다퀼린 푸마르산염(Bedaquiline Fumarate)(경구제)	18세 이상 성인의 다제내성 폐결핵에 대한 병용요법
159	알렘투주맙(Alemtuzumab)(주사제)	재발-완화형 다발성경화증
160	자가골수유래중간엽줄기세포(주사제)	근위축성측삭경화증에 리루졸 병용요법
161	리오시구앗(Riociguat)(경구제)	만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO Group 4) 환자의 운동능력 개선
162	모가물리주맙(Mogamulizumab)(주사제)	재발 또는 불응성인 CCR4 양성의 성인 T 세포 백혈병/림프종

부칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.