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[395] 효소제제

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Sapropterin dihydrochloride 경구제 (품명: 쿠반정)	식약청장이 인정한 범위 내에서 환자의 증상 등에 따라 필요·적절하게 투여시 요양급여를 인정함. ※ 식약청장이 인정한 범위: 테트라하이드로비옵테린 결핍으로 야기된 비정형 페닐케톤뇨증 환자 치료	식약청장이 인정한 범위 내에서 환자의 증상 등에 따라 필요·적절하게 투여시 요양급여를 인정함. ※ 식약청장이 인정한 범위: 테트라하이드로비옵테린 반응성 페닐케톤뇨증 환자의 혈중 페닐알라닌 농도 감소	미허가 긴급도입의약품으로 식약청장이 인정한 범위가 변경되어, 외국 허가사항 및 임상논문 등을 참조하여 변경된 사항으로 급여 인정함.

※ 관련근거

· Harrison's Internal Medicine, 18ed. Chapter 364. Inherited Disorders of Amino Acid Metabolism in Adults

· Kliegman: Nelson Textbook of Pediatrics, 19th ed. Chapter 79 - Defects in Metabolism of Amino Acids

· 안효섭. 홍창의 소아과학 제9판, 대한교과서. p 180-182.

· Trefz FK, et al. Efficacy of sapropterin dihydrochloride in increasing phenylalanine tolerance in children with phenylketonuria: a phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled study. J Pediatr. 2009 May;154(5):700-7.

· Lee P, et al. Safety and efficacy of 22 weeks of treatment with sapropterin dihydrochloride in patients with phenylketonuria. Am J Med Genet A.  2008 Nov 15;146A(22):2851-9.

· Levy HL, et al. Efficacy of sapropterin dihydrochloride (tetrahydrobiopterin, 6R-BH4) for reduction of phenylalanine concentration in patients with phenylketonuria: a phase III randomised placebo-controlled study. Lancet. 2007 Aug 11;370(9586):504-10.