식품의약품안전처 고시 제2016-35호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정 이유

적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 지정하고, 고가의 의약품도 희귀의약품으로 지정받을 수 있도록 희귀의약품 지정기준을 합리적으로 조정하려는 것임.

2. 주요 내용

가. 희귀의약품 지정기준 중 생산 또는 수입실적 상한 금액을 폐지함(안 제2조제1항)

나. 엘로투주맙 등 11개 성분과 ALN-TTR02 등 3개 성분을 각각 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정함(안 별표 1 및 별표 2)

다. 이미 희귀의약품으로 지정된 이미글루세라제 등 6개 성분의 대상질환을 추가함(안 별표 1)

라. 희귀의약품으로 지정된 성분 중 허가사항 변경 등을 통해 희귀의약품 지정 필요성이 없어진 암브리센탄 1개 성분을 삭제함(안 별표 1)

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생    략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당 없음

라. 기    타 : (1) 신·구조문대비표, 별첨

(2) 행정예고(2016. 2. 5. ∼ 2. 26., 5. 4 ∼ 5. 10.) 결과, 특기할 사항 없음

(3) 규제심사 : 규제신설·폐지 등, 없음

식품의약품안전처 고시 제2016-35호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2015-42호, 2015. 7. 9.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2016년  5월 12일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

제2조제1항 각 호 외의 부분 중 단서 및 같은 조 제1항제3호를 각각 삭제한다.

제5조의 제목 “(지정의 갱신 등)”을 “(지정의 해제 등)”로 하고, 같은 조 제1항을 삭제하며, 같은 조 제2항을 다음과 같이 한다.

② 처장은 제4조제1항에 따라 지정된 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품이 제2조의 기준에 적합하지 않게 된 경우에는 그 지정을 해제할 수 있다.

별표 1 31번의 대상질환란을 1)로 하고, 1)다음에 2)를 다음과 같이 신설한다.

2) 제3형 고셔병

별표 1 50번을 다음과 같이 한다.

50	사프롭테린(Tetrahydrobiopterin)	고페닐알라닌혈증

별표 1 74번의 성분(일반명)란을 다음과 같이 한다.

사람혈액응고제8인자‧폰빌레브란트인자

별표 1 88번의 대상질환란을 다음과 같이 한다.

폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법

별표 1의 101번을 삭제한다.

별표 1 116번의 대상질환란을 1)로 하고, 1)다음에 2)를 다음과 같이 신설한다.

2) 비정형 용혈성 요독 증후군

별표 1 131번의 대상질환란을 다음과 같이 한다.

역형성림프종인산화효소(ALK) 또는 ROS1 양성 진행성 비소세포폐암

별표 1 147번의 대상질환란에 3)을 다음과 같이 신설한다.

3) 자가조혈모세포이식 이후 재발 및 진행의 위험이 높은(1차 치료에 불응성이거나 1차 치료 후 1년 이내에 재발한 경우 혹은 자가조혈모세포 이식 전 림프절 이외의 부분에 종양 발생) 호지킨 림프종 환자의 치료

별표 1 197번의 대상질환란 중 “유아”를 “영아”로 한다.

207	엘로투주맙(주사제)	이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법 또는 보르테조밉 및 덱사메타손과 병용요법
208	이노투주맙 오조가마이신(주사제)	재발 또는 불응성 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료
209	오시머티닙메실산염(경구제)	이전에 EGFR 티로신 키나제 저해제로 치료받은 적이 있는 EGFR T790M 변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료
210	레슬리주맙(주사제)	성인 및 청소년(12세 이상)에서 흡입용 스테로이드로 적절하게 조절되지 않는 호산구성 천식(혈중 호산구 수 : 400cells/㎕ 이상)의 치료
211	닌테다닙(경구제)	특발성폐섬유증의 치료
212	파인애플 단백가수분해효소 추출물(겔제)	성인의 심부(심재성) 2도 및 3도 화상에 의한 가피제거
213	나노리포좀 이리노테칸(주사제)	젬시타빈을 투여받은 적이 있는 진행성 췌장암 환자의 치료에서 플루오로우라실 및 류코보린과 병용투여
214	알렉티닙(경구제)	이전에 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 저해제로 치료받은 적이 있는 ALK 양성 비소세포성 폐암 환자의 치료
215	네시투무맙(주사제)	전이성 편평세포성 비소세포 폐암 환자의 치료에서 젬시타빈 및 시스플라틴과의 병용요법
216	에볼로쿠맙(주사제)	동형접합 가족성 고콜레스테롤 환자에 다른 지질 저하 의약품과의 병용투여
217	익사조밉(경구제)	이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법

별표 1의 206번 다음에 207번부터 217번까지를 각각 다음과 같이 신설한다.

별표 2의 7번 다음에 8번부터 10번까지를 각각 다음과 같이 신설한다.

8	ALN-TTR02(주사제)	가족성 아밀로이드 다발성 신경병증	㈜젠자임코리아
9	아파티닙메실레이트(경구제)	이전에 실시된 두 가지 이상의 치료법에 실패하였거나 불응한 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암(위식도 접합부 암 포함)	부광약품(주)
10	동종 지방유래 중간엽줄기세포(첩부제)	수포성 표피 박리증	㈜안트로젠

부      칙

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(희귀의약품 지정 신청에 관한 적용례) 제2조제1항의 개정규정은 이 고시 시행 전에 접수된 희귀의약품 지정신청서에도 적용한다.

현 행	개 정 안
제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다. 다만, 생명공학 기술을 이용한 유전자재조합의약품, 세포 치료제, 신물질의약품 및 신물질을 유효성분으로 함유한 복합제제 의약품은 제3호의 기준을 적용하지 아니한다. 1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품 2. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 3. 원칙적으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 150만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 15억원 이하인 의약품[국내 환자수(유병인구)가 500명 이하인 질환에 사용되는 의약품의 경우 동일제제의 연간 총 수입실적이 500만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 50억원 이하]	제2조(지정기준) ① --------------------------------------------. <삭 제> 1. --------------------------------------------------- 2. ----------------------------------------------------------------------------------------------------- <삭 제>
제5조(지정의 갱신 등) ① 처장은 「의약품등 생산실적 및 수입실적 보고에 관한 규정」(식약처 고시)에 따라 보고된 생산 또는 수입실적자료를 토대로 1년마다 제2조 및 제4조 규정에 의한 지정절차에 따라 일괄 검토하여 지정을 갱신하고 이를 고시한다.	제5조(지정의 해제 등) ① <삭 제>
② 제1항의 규정에 따른 희귀의약품의 지정을 갱신할 때 제1항의 규정에 따른 보고자료가 제출되지 아니하거나 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하지 아니한 경우에는 갱신 대상에서 제외(희귀의약품 지정 해제)할 수 있다. 다만, 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 희귀의약품 지정의 갱신 시 제2조제1항제3호의 기준을 적용하지 아니한다.	② 처장은 제4조제1항에 따라 지정된 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품이 제2조의 기준에 적합하지 않게 된 경우에는 그 지정을 해제할 수 있다.
1. 제2조제1항 단서에 해당하는 경우	<삭 제>
2. 국내ㆍ외 치료적 확증 임상시험이 진행 중임을 입증할 수 있는 자료를 제출하는 경우	<삭 제>

신ㆍ구조문대비표