식품의약품안전청 고시 제2013 - 8호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정 이유

희귀의약품의 지정기준 중 생산․수입금액의 범위를 완화하고 개발단계의 희귀의약품에 대해서도 이를 지정할 수 있도록 하여 희귀질환자의 치료기회를 확대하고, 매년 희귀의약품의 생산․수입실적 보고의무를 폐지하는 등 그간 운영상의 문제점을 개선하려는 것임

2. 주요 내용

가. 희귀의약품 지정 기준 현실화․합리화로 희귀질환 치료기회 확대(제2조제1항제3호)

1) 의료상 필요성이 있으나 고가인 희귀의약품은 연간 생산(수입)실적 금액제한으로 공급기회 부족

2) 국내 유병인구가 500명 이하인 경우 연간 생산(수입)실적을 현행 15억원(150만불)에서 50억원(500만불) 상향 조정하여 공급 확대

3) 수입량, 수입금액이 제한되어 실질적으로 환자에게 혜택을 주지 못하는 고가 희귀의약품의 국내 도입이 가능하게 되어 희귀질환의 치료기회 확대가 기대됨

나. 개발단계 희귀의약품의 지정기준을 정함(제2조제2항)

1) 희귀의약품의 개발과정은 장기간 많은 투자가 필요하고 향후 허가 신청을 위한 제출 자료가 불명확하여 희귀의약품 개발의 기피를 초래하고 있음

2) 비임상시험이 완료되었거나 임상시험을 시작하는 단계부터 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 하여 허가 신청을 위한 자료 수집을 신속하고 합리적으로 할 수 있도록 함

3) 개발초기단계부터 기업의 희귀질환자 치료제 개발의 활성화가 기대됨

다. 약사법 개정으로 신설된 의약품위탁제조판매업자도 희귀의약품 지정을 신청할 수 있도록 함(제3조)

라. 개발단계 희귀의약품의 지정․고시, 지정 타당성 검토 및 지정서 발급에 대한 사항을 정함(제4조)

1) 개발단계 희귀의약품 지정신청이 예측가능하고 연구개발에 실질적인 도움이 될 수 있는 제도운영 필요

2) 개발단계 희귀의약품 평가를 위한 심사위원회 구성과 운영에 관한 사항을 정하고, 지정이 되면, 지정서를 발급하여 기업이 지정되었음을 증명할 수 있도록 함

3) 개발단계 희귀의약품 지정제도의 객관성․전문성을 확보하여 투명한 제도운영을 통해 희귀의약품 개발 활성화가 기대됨

마. 「의약품등 생산실적 및 수입실적 보고에 관한 규정」(식약청 고시)에 따른 실적 자료가 제출되므로 희귀의약품 지정 갱신을 위한 별도의 이중적인 생산․수입실적을 보고하는 규제를 폐지함(제5조)

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생 략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당기관 없음

라. 기    타 : 1) 신‧구 조문 대비표, 별첨

2) 행정예고(‘12.10.8～10.28) 결과 특이사항 없음

3) 규제심사 : 규제 신설․강화 없음

식품의약품안전청 고시 제 2013 - 8호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제12조제10호, 제24조제1항, 제28조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전청고시 제2013-1호, 2013. 1. 11)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2013년 2월 28일

식품의약품안전청장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

제2조제1항제3호 중 “의약품”을 “의약품[국내 환자수(유병인구)가 500명 이하인 질환에 사용되는 의약품의 경우 동일제제의 연간 총 수입실적이 500만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 50억원 이하]”로 하고, 같은 조 제2항을 제3항으로 하며, 같은 조에 제2항을 다음과 같이 신설한다.

② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 “개발단계 희귀의약품”이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것

가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정‧허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우

나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정‧허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우

3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것

제3조 각 호 외의 부분 중 “희귀의약품으로”를 “희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로”로 하며, “제조업자”를 “제조업자, 위탁제조판매업자”로 하며 같은 조 제2호 중 “대한의사협회장” 및 “추천서(별지 제2호서식) 1부”를 각각 “별지 제2호서식에 따른 대한의사협회장” 및 “ 추천서 또는 개발단계 희귀의약품 경우 지정 의견서 1부”로 한다.

제4조제1항 중 “이를 『별표』와 같이 희귀의약품으로 지정‧고시한다”를 “희귀의약품으로 지정하고 제2조제1항에 따른 희귀의약품은 별표 1의 희귀의약품 지정 목록에, 제2조제2항에 따른 개발단계 희귀의약품은 별표 2의 개발단계 희귀의약품 지정 목록에 고시한다”로 하고, 같은 조 제2항 중 “중앙약사심의위원회등”을 “중앙약사심의위원회, 의․약학 관련 학회 등”으로 하며, 제3항을 제7항으로 하고 같은 항 중 “희귀의약품은”을 “제2조제1항에 따른 희귀의약품은”으로 하고, 제3항부터 제6항까지 제8항 및 제9항을 각각 다음과 같이 신설한다.

③ 청장은 제2조제2항의 개발단계 희귀의약품 지정의 타당성을 검토하기 위하여 개발단계 희귀의약품 심사위원회를 운영할 수 있다.

④ 제3항에 따른 개발단계 희귀의약품 심사위원회는 위원장 1명을 포함하여 15인 이내의 위원으로 구성하며, 위원장은 위원 중에서 호선한다.

⑤ 위원은 청장이 임명하거나 위촉하되 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 자가 각각 1명 이상 포함되어야 한다.

1. 식품의약품안전청 소속 공무원

2. 한국희귀의약품센터, 건강보험심사평가원, 첨단의료복합단지 신약개발지원센터 또는 한국보건산업진흥원 소속 전문가

3. 한국제약협회장, 한국다국적의약산업협회장 또는 한국바이오의약품협회장에서 추천하는 전문가

⑥ 제3항에 따른 심사위원회 운영과 관련하여 위원의 제척․기피․회피, 위원의 의무, 위원회의 심의, 회의 결과의 공개 및 수당 지급 등에 관한 사항은 중앙약사심의위원회 규정(보건복지부 예규)을 준용한다.

⑧ 제2조제2항에 따른 개발단계 희귀의약품은 성분명(또는 코드명), 예상되는 대상질환, 신청자명을 함께 지정(필요시 제형․함량 등 병기)한다.

⑨ 청장은 별지 제3호서식에 따른 개발단계 희귀의약품 지정서를 발급한다.

제5조 제목 “지정의 갱신”을 “지정의 갱신 등”으로 하고, 제5조제1항을 삭제하며, 같은 조 제2항을 제1항으로 하고 같은 항 중 “제1항의 규정에 의하여”를 “「의약품등 생산실적 및 수입실적 보고에 관한 규정」(식약청 고시)에 따라”로, “이를 통합(갱신) 지정‧고시한다”를 “지정을 갱신하고 이를 고시한다”로 하며, 같은 조 제3항을 제2항으로 하고 같은 항 중 “제2항의 규정에 의한”, “통합(갱신)지정시” 및 “한다”를 각각 “제1항의 규정에 따른”, “지정을 갱신할 때” 및 “할 수 있다”로 하며, 제3항을 다음과 같이 신설한다.

③ 청장은 제4조제8항에 따라 지정된 개발단계 희귀의약품의 시판 허가 하기 전 희귀의약품 지정의 범위․지속 필요성 여부를 다시 평가 할 수 있다.

별지 제1호서식 및 제2호서식을 각각 별지와 같이 하고, 별지 제3호서식을 별지와 같이 신설한다.

별표를 별표 1로 하고, 별표 2를 별지와 같이 신설한다.

부칙

제1조(시행일) 이 고시는 고시한 날부터 시행한다.

제2조(적용례) 이 고시 시행 당시 종전의 규정에 따라 식품의약품안전청장에게 제출된 개발단계의 희귀의약품 지정 신청서의 심사에 대하여도 개정 규정을 적용한다.

[별지 제1호서식]
희귀의약품[ ] 개발단계 희귀의약품[ ]			지정신청서
신청인	제조(영업)소명			대표자
	제조(영업)소 소재지
	성명			연 락 처	전화: 팩스:
제제명 (성분명 또는 코드명, 함량 및 제형)
(예상)대상질환
제품명
제조원
「희귀의약품 지정에 관한 규정」제3조의 규정에 따라 희귀의약품으로 지정받고자 이 신청서를 제출합니다. 년 월 일 신청인 (서명 또는 인) 식품의약품안전청장 귀하
구비서류
1. 희귀의약품에 해당함을 입증하는 서류(동 규정 제3조제1호)
2. 희귀의약품 지정추천서 또는 개발단계 희귀의약품 지정 의견서(동 규정 제3조제2호)
3. 희귀의약품 지정추천서 대체 자료(동 규정 제3조 단서)
210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]

[별지 제2호서식]
[ ] 희귀의약품 지정 추천서 [ ] 개발단계 희귀의약품 지정 의견서
제조(영업)소명		대표자
소재지
제제명 (성분명 또는 코드명, 함량 및 제형)
(예상)대상질환
제품명		제조원
위 의약품이 「희귀의약품 지정에 관한 규정」에서 정한 바에 따라 희귀의약품으로지정할 필요가 있다고 판단되었기에 이를 추천합니다. 년 월 일 추천인 (서명 또는 인) 식품의약품안전청장 귀하
붙 임 : 1. 추천경위 및 사유 2. 대체의약품 또는 대체치료법에 대한 의약학적 견해 및 위 의약품의 안전성‧유효성 근거 3. 대상질환에 대한 통계자료(인구대비 발생비율등) 및 그 근거 4. 기타 참고의견 ※ 붙임 자료 중 위 의약품에 대한 자세한 정보를 얻기가 어려운 개발단계 희귀의약품의 경우에는 해당 의약품의 안전성‧유효성 근거 자료 일부를 생략할 수 있다. 다만, 대상질환의 특징(희귀성), 의료상 제품 개발의 필요성 및 현행 치료법의 한계에 대한 근거는 제시 하여야 한다.
210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]

[별지 제3호서식]

제      호

개발단계 희귀의약품 지정서

신청인

제조(영업)소명

제조(영업)소 소재지

성명

연 락 처

전화:

팩스:

성분명 또는 코드명

(함량 및 제형)

예상되는대상질환

「희귀의약품 지정에 관한 규정」제4조제9항의 규정에 따라 위와 같이 지정합니다.

년       월        일

식 품 의 약 품 안 전 청 장	직인

210㎜×297㎜[일반용지 60g/㎡(재활용품)]

[별표 2]

개발단계 희귀의약품 지정

연번	성분 또는 코드명	예상되는 대상질환	신청자명

신․구조문 대비표

현 행	개정
제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.	제2조(지정기준) ① --------------------------------------------
1.․2. (생 략)	1.․2. (현행과 같음)
3. 원칙적으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 150만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 15억원 이하인 의약품	3. ---------------------------------------------------------------------------------------의약품[국내 환자수(유병인구)가 500명 이하인 질환에 사용되는 의약품의 경우 동일제제의 연간 총 수입실적이 500만불(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 50억원 이하]
<신 설>	② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 “개발단계 희귀의약품”이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.
	1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품
	2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것 가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정‧허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우 나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정‧허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우 3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것
② (생 략)	③ (현행 제2항과 같음)
제3조(지정신청) 희귀의약품으로 지정 받고자 하는 의약품의 제조업자 또는 수입자는 별지 제1호 서식의 희귀의약품 지정신청서에 다음 각호의 서류를 첨부하여 청장에게 제출하여야 한다. 다만, 외국에서 희귀의약품으로 지정되었다는 근거자료 또는 희귀질환에 사용될 수 있다는 국내․외의 명확한 입증자료 등이 있는 경우에는 제2호의 서류를 생략할 수 있다.	제3조(지정신청) 희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로 --------- 제조업자, 위탁제조판매업자--------------------------------------------------------------------------------- 희귀의약품(개발단계 희귀의약품을 포함한다)으로--------------------------------------------------------------------------------------
1. (생 략)	1. (현행과 같음)
2. 대한의사협회장, 대한치과의사협회장, 대한병원협회장, 한국희귀의약품센터소장 또는 해당 질환 관련 대한의학회 소속 학회장의 희귀의약품 지정 추천서(별지 제2호서식) 1부	2. 별지 제2호서식에 따른 대한의사협회장, ----------------------------------------------------------------------------------- 추천서 또는 개발단계 희귀의약품 경우 지정 의견서 1부
제4조(지정) ① 청장은 제3조의 규정에 따라 제출된 희귀의약품 지정신청에 대하여 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하다고 인정되는 경우 이를 『별표』와 같이 희귀의약품으로 지정․고시한다.	제4조(지정) ① ------------------------------------------------------------------------------------------------------ 희귀의약품으로 지정하고 제2조제1항에 따른 희귀의약품은 별표 1의 희귀의약품 지정 목록에, 제2조제2항에 따른 개발단계 희귀의약품은 별표 2의 개발단계 희귀의약품 지정 목록에 고시한다.
② 청장은 희귀의약품을 지정함에 있어 중앙약사심의위원회등 관련기관의 의견을 들을 수 있다. <신 설>	② ---------------------------------중앙약사심의위원회, 의·약학 관련 학회 등------------ ③ 청장은 제2조제2항의 개발단계 희귀의약품 지정의 타당성을 검토하기 위하여 개발단계 희귀의약품 심사위원회를 운영할 수 있다.
<신 설>	④ 제3항에 따른 개발단계 희귀의약품 심사위원회는 위원장 1명을 포함하여 15인 이내의 위원으로 구성하며, 위원장은 위원 중에서 호선한다.
<신 설>	⑤ 위원은 청장이 임명하거나 위촉하되 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 자가 각각 1명 이상 포함되어야 한다. 1. 식품의약품안전청 소속 공무원 2. 한국희귀의약품센터, 건강보험심사평가원, 첨단의료복합단지 신약개발지원센터 또는 한국보건산업진흥원 소속 전문가 3. 한국제약협회장, 한국다국적의약산업협회장 또는 한국바이오의약품협회장에서 추천하는 전문가
<신 설>	⑥ 제3항에 따른 심사위원회 운영과 관련하여 위원의 제척․기피․회피, 위원의 의무, 위원회의 심의, 회의 결과의 공개 및 수당 지급 등에 관한 사항은 중앙약사심의위원회 규정(보건복지부 예규)을 준용한다.
③ 희귀의약품은 성분(원칙적으로 일반명)별로 대상질환과 함께 지정(필요시 제형․함량 등 병기)한다.	⑦ 제2조제1항에 따른 희귀의약품은 ---------------------------------------------------
<신 설>	⑧ 제2조제2항에 따른 개발단계 희귀의약품은 성분명(또는 코드명), 예상되는 대상질환, 신청자명을 함께 지정(필요시 제형․함량 등 병기)한다.
<신 설>	⑨ 청장은 별지 제3호서식에 따른 개발단계 희귀의약품 지정서를 발급한다.
제5조(지정의 갱신) ① 희귀의약품으로 지정된 의약품의 제조업자 또는 수입자는 년간 생산실적 또는 수입실적을 다음해 2월 28까지 각각 한국제약협회장 또는 한국의약품수출입협회장에게 보고하여야 하고 한국제약협회장 또는 한국의약품수출입협회장은 이를 취합하여 3월 15일까지 청장에게 보고하여야 한다.	제5조(지정의 갱신 등) ① <삭제>
② 청장은 제1항의 규정에 의하여 보고된 생산 또는 수입실적자료를 토대로 1년마다 제2조 및 제4조 규정에 의한 지정절차에 따라 일괄 검토하여 이를 통합(갱신) 지정․고시한다.	① ----- 「의약품등 생산실적 및 수입실적 보고에 관한 규정」(식약청 고시)에 따라 -------------------------------------------------- 지정을 갱신하고 이를 고시한다.
③ 제2항의 규정에 의한 희귀의약품의 통합(갱신)지정시 제1항의 규정에 따른 보고자료가 제출되지 아니하거나 제2조의 규정에 의한 기준에 적합하지 아니한 경우에는 갱신 대상에서 제외(희귀의약품 지정 해제)한다.	② 제1항의 규정에 따른 ----------- 지정을 갱신할 때 -----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------할 수 있다.
<신 설>	③ 청장은 제4조제8항에 따라 지정된 개발단계 희귀의약품의 시판 허가 하기 전 희귀의약품 지정의 범위․지속 필요성 여부를 다시 평가 할 수 있다.
[별표] 희귀의약품 지정	[별표 1] 희귀의약품 지정
<신 설>	[별표 2] 개발단계 희귀의약품 지정