식품의약품안전처 고시 제2014 - 127호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안

1. 개정 이유

적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는  “레보도파·카르비도파(Levodopa·Carbidopa)(장내투여)” 등 8종을 희귀의약품으로 지정하려는 것임.

2. 주요 내용

가. 희귀의약품 8개 성분(제제)을 추가 지정함(안 별표 1)

1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함

2) 다음의 8개 성분(제제)를 희귀의약품으로 추가 지정함

가) “파킨슨병 치료제 투여에도 불구하고 중증의 운동기복(Motor fluctuation)을 나타내는 진행성 파킨슨병(사용가능한 모든 치료약물의 단독 및 병용 투여에도 조절되지 않는 경우에 한함)”에 대해 “레보도파·카르비도파(Levodopa·Carbidopa)(장내투여)”

나) “조혈모세포이식 환자의 거대세포바이러스 혈증(CMV viraemia) 및 거대세포바이러스 질환(CMV disease)”에 대해 “포스카네트 나트륨 수화물(Foscarnet Trisodium Hexahydrate)(주사제)”

다) “18세 이상의 성인에서 유전성 혈관부종의 급성발작 증상의 치료”에 대해 “이카티반트 아세테이트(Icatibant acetate)(주사제)”

라) “파브리병(ɑ-galactosidase A 결핍)으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법”에 대해 “아갈시다제 알파(Agalsidase alfa)(주사제)”

마) “제1형 고셔병 환자의 장기간 효소 대체요법”에 대해 “베라글루세라제 알파(주사제)”

바) “한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종”에 대해 “이브루티닙(경구제)”

사) “BRAFV600 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료”에 대해 “다브라페닙(경구제)”

아) “악성 흉막삼출의 치료”에 대해 “비스쿰알붐(숙주목:프락시니)”

3) 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생 략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당기관 없음

라. 기    타 : 1) 희귀의약품 지정에 대해서는 행정예고 생략

2) 규제심사 : 규제 신설․강화 없음

식품의약품안전처 고시 제2014 - 127호

「약사법」 제31조, 제42조, 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항, 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2013-262호, 2013. 12. 31.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2014년  6월 16일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

별표 1 중 162란 다음에 163부터 170란까지를 다음과 같이 신설한다.

163	레보도파·카르비도파 (Levodopa·Carbidopa)(장내투여)	파킨슨병 치료제 투여에도 불구하고 중증의 운동기복(Motor fluctuation)을 나타내는 진행성 파킨슨병(사용가능한 모든 치료약물의 단독 및 병용 투여에도 조절되지 않는 경우에 한함)
164	포스카네트 나트륨 수화물(Foscarnet Trisodium Hexahydrate)(주사제)	조혈모세포이식 환자의 거대세포바이러스 혈증(CMV viraemia) 및 거대세포바이러스 질환(CMV disease)
165	이카티반트 아세테이트(Icatibant acetate)(주사제)	18세 이상의 성인에서 유전성 혈관부종의 급성발작 증상의 치료
166	아갈시다제 알파(Agalsidase alfa)(주사제)	파브리병(ɑ-galactosidase A 결핍)으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법
167	베라글루세라제 알파(주사제)	제1형 고셔병 환자의 장기간 효소 대체요법
168	이브루티닙(경구제)	한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종
169	다브라페닙(경구제)	BRAFV600 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료
170	비스쿰알붐(숙주목:프락시니)	악성 흉막삼출의 치료

부칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.